培米替尼是一种小分子靶向药物，能够同时抑制住FGFR1,FGFR2,FGFR3.它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。2020年4月，培米替尼获FDA批准上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的晚期胆管癌患者。培米替尼是首个也是唯一一个获 FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。
2021年，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。这项临床研究共纳入了146名患者，其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。
试验结果显示，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。
而以往的二三线治疗中，胆管癌患者的历史平均生存期为仅为6到7个月，这也就是说，二线治疗方案使用培米替尼治疗，患者的生存期延长了4倍还多！另外，研究过程中在使用培米替尼治疗时，没有发现不可控的不良反应，且大多数的不良事件严重程度仅为1级或2级。
综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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