美国食品和药物管理局批准瑞普替尼（QINLOCK,Deciphera Pharmaceuticals, LLC.）用于治疗既往接受过3种或更多激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成年患者。

　　INVICTUS（NCT03353753）是一项国际多中心、随机（2:1）、双盲、安慰剂对照试验，对129名曾接受伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的GIST患者进行了疗效评估。患者接受瑞普替尼150毫克或安慰剂，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。对于随机接受安慰剂的患者，疾病进展时允许交叉治疗。

　　主要疗效指标是无进展生存期（PFS），基于盲法独立中央审查（BICR）的评估，使用修改后的RECIST 1.1，其中淋巴结和骨病变不是目标病变，在原有的肿瘤肿块中逐渐增长的新肿瘤结节必须满足特定的标准，才能被认为是明确的进展证据。其他疗效结果指标包括按BICR计算的总反应率（ORR）和总生存期（OS）。

　　试验表明，与安慰剂组相比，瑞普替尼组患者的PFS有明显改善（HR 0.15；95% CI:0.09, 0.25；P<0.0001）。瑞普替尼的中位PFS为6.3个月（95%CI:4.6，6.9），而安慰剂为1.0个月（95%CI:0.9，1.7）。瑞普替尼组的ORR为9%（95%CI:4.2，18），而安慰剂组为0%（95%CI:0，8），尽管这一差异没有统计学意义。瑞普替尼组的中位OS为15.1个月（95%CI:12.3，15.1），而安慰剂组为6.6个月（95%CI:4.1，11.6），HR为0.36（95%CI:0.21，0.62），但由于次要终点的顺序测试程序（即先PFS,再ORR,再OS），OS未被评估为具有统计意义。

　　利普雷蒂尼最常见的不良反应（≥20%）是脱发、疲劳、恶心、腹痛、便秘、肌痛、腹泻、食欲下降、手掌跖骨红肿和呕吐。瑞普替尼的其他重要风险包括新的原发性皮肤恶性肿瘤、高血压和心脏功能紊乱。

　　瑞普替尼的推荐剂量是150毫克，每天一次，可与或不与食物一起服用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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