2020年5月8日塞尔帕替尼被美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗转染重排（RET）融合基因阳性非小细胞肺癌（NSCLC），其加速获批基于LIBRETTO-001研究中观察到的显著临床获益，随后《NEnglJMed》发表了LIBRETTO-001研究最新的临床数据。

　　LIBRETTO-001是一项多中心、开放标签、多队列的Ⅰ/Ⅱ期临床研究，评论文献主要介绍RET融合基因阳性NSCLC队列的有效性和安全性数据。该研究入组105例经治RET融合阳性晚期NSCLC患者，其中49例患者纳入Ⅰ期剂量爬坡试验，接受20mgqd至240mgbid的塞尔帕替尼治疗，56例患者纳入Ⅱ期临床试验接受160mgbid的推荐剂量治疗。此外，39例初治患者纳入Ⅱ期临床试验接受推荐剂量治疗。研究的主要终点指标是客观缓解率（ORR），次要终点指标是无进展生存期（PFS），缓解持续时间（DoR），颅内ORR和安全性。105例经治患者既往均接受含铂化疗，55%曾接受免疫治疗，48%曾接受具有抗RET活性的多靶点激酶抑制剂（MKI）治疗，该部分患者ORR为64%,中位DoR为17.5个月，中位PFS为16.5个月。11例患者在入组时具有可评估的中枢神经系统转移病灶，其颅内ORR为91%。39例初治NSCLC患者的ORR为85%,中位随访7.4个月时对应的DoR和9.2个月时对应PFS均未达到。

　　安全性方面，治疗相关不良事件（TRAE）发生率为91%,其中大多数为1~2级，3/4级TRAE发生率为28%,无治疗相关死亡发生。常见的3/4级TRAE包括：高血压（9%）、谷丙转氨酶升高（9%）、谷草转氨酶升高（5%）及QT间期延长（2%）。本世纪初，表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的发现和酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的成功应用揭开了肺癌分子靶向治疗的序幕。随着研究的深入，多种驱动基因突变陆续被发现，包括间变性淋巴瘤激酶（ALK）、c-ros原癌基因1酪氨酸激酶（ROS1）等，针对这些分子靶点的靶向治疗药物也逐渐进入临床，表现出起效迅速、缓解率高、耐受性良好等特点，显著改善了患者预后。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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