诺西那生钠（Nusinersen）是一种SMN2导向的反义寡核苷酸（ASO）类药物。与一般药物分子不同，ASO是精准设计的具有靶向作用的特定核苷酸序列，通过与信使RNA (mRNA) 结合来抑制基因表达，进而促进分解并干扰蛋白质的产生。诺西那生钠可以增加SMN2转录中的7号外显子，以增强SMN 蛋白的产生，增加SMN蛋白的数量。使SMN2 基因的 SMN 蛋白完全翻译。属于一种基因疗法药物。该药物通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。

　　理论上，超过15聚体的ASO在人类mRNA中具有唯一的结合位点，这样能够减少潜在的脱靶效应。诺西那生钠是18聚体的ASO，作用位点精准，特异性高，从而可以减少由于脱靶效应产生的不良事件。

　　注射诺西那生钠前需要注意哪些？

　　1、腰椎穿刺术：腰椎穿刺术有发生不良反应的风险（例如头痛、背痛、呕吐等）。对于非常年幼的患者以及脊柱侧凸患者，这种给药途径可能存在困难。可由医生酌情考虑使用超声或其他成像技术辅助鞘内注射本品。

　　2、血小板减少和凝血异常：已观察到在经皮下或静脉注射其他反义寡核苷酸后出现血小板减少和凝血异常，包括急性中度血小板减少。建议在基线和每次给药前进行血小板和凝血实验室检查。

　　3、肾毒性：已观察到在经皮下和静脉注射其他反义寡核苷酸后出现肾毒性。建议在基线和每次给药前进行尿蛋白检测（最好使用第一次晨尿样本）。对于尿蛋白持续升高，应考虑进行进一步评估。

　　4、脑积水：有报道称，在上市后应用中，使用诺西那生钠治疗的患者出现与脑膜炎或出血无关的交通性脑积水。一些患者植入了脑室-腹腔分流设备。对意识下降的患者应考虑对脑积水进行评价。目前脑室-腹腔分流患者使用诺西那生钠治疗的利益和风险尚不清楚，维持治疗需要仔细考虑。

　　5、对驾驶和操作机器能力的影响：本品对驾驶车辆和操作机械没有影响或影响可以忽略不计。

　　6、孕妇及哺乳期妇女用药：

　　（1）妊娠期：尚无妊娠期妇女使用本品的相关数据，即使有也非常有限。动物研究未显示在生殖毒性方面有直接或间接的有害作用。作为预防措施，妊娠期妇女尽量避免使用本品。

　　（2）哺乳期：尚不清楚本品的代谢产物是否经母乳分泌。无法排出本品对新生儿和婴儿的风险。必须在考虑婴儿母乳喂养的获益和母亲的治疗获益基础上，决定是否停止哺乳或停止本品治疗。

　　（3）生育力：在动物毒性研究中，未观察到对雄性或雌性生育力有任何影响。尚无本品对人类生育力潜在影响的数据。

　　7、儿童用药：本品可用于脊髓性肌萎缩症儿科患者的治疗。

　　8、老年用药：尚无本品在65岁以上人群的研究数据。

　　9、药物过量：临床研究中未报告与药物过量相关的不良反应病例。如果发生药物过量，应提供支持性医疗护理，包括咨询医疗专业人员并密切观察患者的临床状况。

　　10、诺西那生钠的鞘内注射前的必须检查除了三大常规（血生化，凝血功能，输血前三项）、脊柱影像、心电图等医院检测外，包含SMN1和SMN2两个基因拷贝数变化的基因检测必不可少，缺少基因检测结果将无法进医保和注射。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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