Avapritinib（阿维普替尼/阿泊替尼）已于2020年1月获美国FDA未附加条件的完全(full approval)批准该药上市，是目前首个且唯一上市的GIST精准靶向药物。4月23日，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理阿维普替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者在国内的上市申请，并已经受理。

　　2019 年ASCO和CTOS大会上，NAVIGATOR的研究数据[6]于既往至少接受过 2 种TKI（包含伊马替尼）治疗进展的无法切除的 PDGFRα 基因 D842V 突变或其他突变的 GIST 成年患者给予 阿维普替尼口服治疗，43 例 PDGFRA外显子18 突变的 GIST 患者中，阿维普替尼的ORR 高达86%，其中3例患者取得完全缓解（CR），临床获益率（CBR）达到95.3%，中位PFS和中位DoR均尚未达到。此结果较当前标准治疗无效的事实，给患者带来了生命的曙光和生存的希望。

　　另外，安全性分析显示，大多数不良事件为 1~2 级。没有与治疗相关死亡事件。而据研究报道，正在开发的其他治疗晚期GIST 患者的新药，在临床研究中发现5.9% 的死亡事件[7]。临床医生希望能进一步了解死亡事件相关原因。因此，在新药研发中应将尊重科学，保证患者安全性放到首位。

　　Avapritinib（阿维普替尼/阿泊替尼）是一款在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。它是用于治疗GIST的1型激酶构象抑制剂，可直接与KIT和PDGFRA突变导致下游信号传导激活的活跃性激酶构象结合。Avapritinib已经证实了对GIST中KIT和PDGFRA广泛突变的抑制作用。目前，在国内已经获批的治疗方法的主要耐药机制是活化环突变导致，而Avapritinib 正是抑制该部位突变，从而产生强效临床活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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