近年来，靶向治疗成为整个血液领域的研究热点之一，尤其是在骨髓瘤及淋巴瘤领域，靶向药物的应用极大的改善了临床疗效。而在急性髓系白血病领域，虽然做了很多研究工作，除了由我国学者提出的用于急性早幼粒细胞白血病治疗的维甲酸及亚砷酸之外，尚无成熟的靶向治疗药物应用于临床治疗。
在ASH会议上，一项国际多中心临床试验显示：米哚妥林（PKC412）与化疗联合治疗FLT-3突变的急性髓系白血病，可提高此类患者的总体生存时间（OS），这个临床研究的最终结果发表在新英格兰杂志。基于这个研究，FDA批准：米哚妥林（PKC412）用于FLT-3突变的急性髓系白血病患者的治疗。在本届ASH会，FDA对米哚妥林的临床应用做了进一步的说明，基于目前的临床研究结果，米哚妥林与化疗联合提高了急性髓系白血病的疗效，而后续的维持治疗并没有提高急性髓系白血病的临床疗效，相关的结果本届ASH也有报道。
因此FDA认为，米哚妥林的应用应与化疗联合，维持治疗并不在获批的适应症。此外，未来的FLT-3抑制还有奎扎替尼（AC220）、Gilteritinib (ASP2215)以及Crenolanib等。这3种药物均为针对FLT-3的特异性抑制剂，能更好地抑制FLT3激酶的活性，其与化疗药物的联合应用可能大幅提高对FLT-3突变患者的疗效。ASH会议一项口头报告显示：将Crenolanib与DA方案联合治疗FLT-3突变的髓系白血病患者，其2年的总生存率达79%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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