瑞普替尼的活性药物成分为ripretinib,这是一种KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂，用于治疗KIT/PDGFRα驱动的胃肠道间质瘤（GIST）、系统性肥大细胞增多症（SM）以及其他癌症。瑞普替尼特别设计通过抑制KIT和PDGFRα的广谱突变来改善胃肠道间质瘤患者的治疗。瑞普替尼可阻断胃肠道间质瘤中涉及的第9、11、13、14、17、18外显子中的起始和继发KIT突变以及SM中发现的原发性KIT第17号外显子D816V突变。瑞普替尼还抑制第12、14、18外显子中的原发性PDGFRα突变，包括涉及第18外显子D842V突变的胃肠道间质瘤。

　　瑞普替尼适用于：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂（包括伊马替尼）治疗的晚期GIST成人患者。在3期INVICTUS研究中，瑞普替尼治疗将疾病进展或死亡风险显著降低85%，并显示出具有临床意义的总体生存益处。在英国，MHRA批准瑞普替尼，基于关键3期INVICTUS研究主要分析的疗效结果，以及来自INVICTUS研究和1期研究的安全性结果。INVICTUS是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照3期研究，共入组了129例既往已接受多种疗法（至少包括伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）的晚期GIST患者，评估了瑞普替尼相对于安慰剂的疗效和安全性。

　　此前，2019年8月公布的主要分析结果显示，研究达到主要终点：与安慰剂组相比，瑞普替尼治疗组无进展生存期显著延长（中位PFS:6.3个月 vs 1.0个月）、疾病进展或死亡风险显著降低85%（HR=0.15，p＜0.0001）。次要终点总生存期（OS）方面，瑞普替尼治疗组与安慰剂组相比显著延长（中位OS:15.1个月 vs 6.6个月）、死亡风险降低64%（HR=0.36，名义p=0.0004）；值得注意的是，安慰剂组的OS数据包括接受安慰剂治疗病情进展后转向瑞普替尼治疗的患者数据。另一个次要终点总缓解率（ORR）方面，瑞普替尼治疗组与安慰剂组相比大幅提高（ORR:9.4% vs 0%，p=0.0504）。

　　2020年ESMO会上公布的最新分析结果显示：由安慰剂转向开放标签瑞普替尼治疗的患者，中位PFS达到了4.6个月、中位OS达到了11.6个月。这些数据进一步加强了瑞普替尼为晚期GIST患者提供有意义的临床益处的潜力。对于先前已接受过3种治疗方案的GIST患者，瑞普替尼代表了一种新的护理标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：瑞普替尼/利培替尼(QINLOCK)是晚期胃肠道间质瘤四线治疗的新标准？

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