日前,Spectrum Pharmaceuticals宣布,美国FDA已接受酪氨酸激酶抑制剂(TKI)波奇替尼的新药申请(NDA),用于治疗携带HER2外显子20插入突变的经治非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该产品之前已获得治疗这类患者的快速通道资格。
据世界卫生组织(WHO)统计,在2020年,肺癌是全球癌症死亡的首因。全球新发肺癌病例超过200万。其中,NSCLC占所有肺癌的84%。HER2外显子20插入突变导致HER2受体的构象发生变化,极大阻碍了药物与激酶活性位点的结合, 让它更难于被抑制剂靶向。目前,尚没有针对携带HER2外显子20插入突变NSCLC患者的获批疗法。
波奇替尼由于它的独特结构,在临床前实验中显示能够与携带外显子20插入突变的HER2受体不可逆结合,抑制它的功能和激酶活性,从而抑制癌细胞增殖,导致癌细胞死亡。
本次FDA接受NDA是基于一项2期临床试验获得的积极结果。该项临床试验入组了90例携带HER2外显子20插入突变的经治局部晚期或转移性NSCLC患者。试验意向治疗分析显示,确认的客观缓解率(ORR)为27.8%(95% CI,18.9%-38.2%),置信区间下限达到18.9%,超过了预先规定的17%。中位缓解持续时间为5.1个月,中位无进展生存期(PFS)为5.5个月。安全性上,87%的患者发生治疗中断,11例因不良事件永久停药,13例发生治疗相关严重不良事件。
Spectrum公司总裁兼首席执行官Tom Riga先生表示:“FDA接受NDA标志着朝治疗携带HER2外显子20插入突变的肺癌患者迈出了一大步。由于尚未有获批疗法,这仍然是一个具有高度未满足医疗需求的领域。”如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!