近日，一款IDH1抑制剂——艾伏尼布片（商品名：拓舒沃），获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，适应症为“用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者”。公开信息显示，艾伏尼布片的获批上市，将为急性髓系白血病患者提供新的精准治疗选择。

　　白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤，按照白血病细胞分化成熟度、自然病程和主要受累的细胞系列等，可分为急性白血病（AL）和慢性白血病（CL）：急性白血病（AL），病情发展迅速，自然病程仅几个月，又可分为急性淋巴细胞白血病（ALL）和急性髓系白血病（AML）；慢性白血病（CL），病情发展缓慢，自然病程为数年，可分为慢性髓系白血病（CML）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）以及少见类型的白血病。在中国，急性白血病患者要多于慢性白血病（约5.5:1），其中急性髓系白血病最多，发病率为1.62/10万，其次为急性淋巴细胞白血病，发病率为0.69/10万。

　　近年来，伴随着人口老龄化，中国急性髓系白血病发病率呈逐年上升趋势。据国际癌症研究机构（IARC）发布的数据显示，2020年中国新增白血病患者8.5万人，导致6.2万人死亡。在新增白血病患者中，约60%为急性髓系白血病，而在这些患者中，又有约6%-10%携带IDH1突变。一直以来，针对IDH1突变的急性髓系白血病患者的现有治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。

　　《中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2020》指出，符合以下任意一项即为复发或难治性急性髓系白血病：经过标准方案治疗2个疗程无效的初治患者；完全缓解（CR）后，经过巩固强化治疗，12个月内复发的患者；12个月后复发，但经过常规化疗无效的患者；2次或者多次复发的患者；髓外白血病持续存在的患者。

　　艾伏尼布是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂，此次在中国获批上市是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101.这项研究旨在评估艾伏尼布口服治疗携带IDH1易感突变的、成人复发或难治性急性髓系白血病中国患者的药代动力学特征、药效动力学特征、安全性和临床疗效。研究结果显示，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病中国患者中，表现出优异的临床疗效和良好的耐受性：在30名可评估患者中，主要疗效终点——完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7% （11/30，11名患者都达到了完全缓解）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有2名患者在达到完全缓解或伴部分血液学恢复的完全缓解后，进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。艾伏尼布耐受性良好，安全性可控。3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%；没有发现新的安全性信号，特别关注的不良事件可通过方案指导以及临床常规管理，得到有效的监测和控制。

　　在美国，艾伏尼布已获批治疗多项适应症，包括携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者、年龄≥75岁或因为其它合并症无法使用强化化疗的携带IDH1易感突变的新诊断AML成人患者、以及携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)联合阿扎胞苷治疗老年白血病患者的效果好吗？

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