急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的白血病类型，美国每年约有2万例新发病例，中国预计每年新发病例超过四万例，患者发病中位年龄超过60岁。目前，国内外对于相对年轻的成年人患者，通过强烈化疗、大剂量化疗的巩固，再结合造血干细胞的移植进行综合治疗，可以取得比较好的疗效。但AML通常进展迅速，大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发或难治性急性骨髓性白血病。
在AML患者中约有6%-10%可检查到IDH1突变，突变的IDH1酶会导致D-2-羟基戊二酸(D-2-HG)水平上调，阻断正常的造血干细胞分化，促进了急性白血病的发病。这是AML的发生和发展的机制之一。因此，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。
艾伏尼布是一款同类首创、针对IDH1基因突变的强效口服靶抑制剂。此次获批是基于一项中国注册桥接研究CS3010-101.艾伏尼布在治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML中国患者的研究中表现出优异的临床疗效，及良好的耐受性。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CR+CRh)为36.7% (11/30)，其中11例患者均达到了CR.CR+CRh的中位缓解持续时间尚未达到，估计的12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。此外，艾伏尼布耐受性良好，安全性可控。该研究成果于2021年欧洲肿瘤内科学会(ESMO)年会以优选口头报告形式公布。
2018年7月，艾伏尼布获美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，用于治疗经FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的急性髓系白血病(AML)成人患者。因治疗AML良好的效果，艾伏尼布之前获得了FDA快速通道和孤儿药资格。
2018年9月，艾伏尼布全球III期试验(AGILE)获得国家药品监督管理局批准，用于评估艾伏尼布联合阿扎胞苷(azacitidine)治疗新诊断的IDH1突变型、不适合强化化疗的急性髓系白血病患者的疗效。
2019年5月，FDA批准了艾伏尼布的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。
2019年7月19日，艾伏尼布全球注册III期试验AGILE在中国完成首例患者给药。
2019年7月，中国国家药品监督管理局批准了基石药业针对艾伏尼布的一项桥接注册性 I 期试验，以治疗携带 IDH1 基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者。此后迅速在中国完成首例患者给药。
2020年，艾伏尼布被成功写入2020版《CSCO 恶性血液病诊疗指南》。
2020年10月，艾伏尼布被我国国家药监局药品审评中心(CDE)纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”。
2021年7月，根据CDE官网显示，艾伏尼布被拟纳入优先审评，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。
2021年8月，艾伏尼布的新药上市申请获得受理，用于治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。
六个月后，艾伏尼布顺利在国内获批上市，这再次让我们看到了基石药业将创新药快速推向市场的实力和能力。在前两个精准治疗药物成功的市场经验下，相信艾伏尼布也会快速的到达患者身边。
随着技术的进展，肿瘤治疗已趋向于精准治疗，各种伴随诊断也逐步完善。患者从一开始就开展基因检测，找到突变靶点和相应的最优治疗方案，最终使得肿瘤患者能够实现慢性病一样的长期生存。随着三个精准治疗产品的获批上市，基石药业在精准治疗领域的研究逐步展开， 也能更好的理解“异病同治和同病异治”这一概念。
在AML领域，艾伏尼布除了获批的用于复发难治患者，作为一线疗法也取得重大进展。2021年8月，AGILE研究成功达到无事件生存期(EFS)这一主要终点，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，显著提高了初治IDH1突变急性髓系白血病(AML)患者的无事件生存期和总生存期，患者的中位降低。该试验达到了其所有关键的次要终点，包括完全缓解(CR)率、总生存期(OS)、CR和伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)率以及客观缓解率(ORR)。艾伏尼布联合阿扎胞苷疗法将有望为这部分先前未经治疗的IDH1突变AML患者带来新的治疗选择。
艾伏尼布在IDH1突变胆管癌患者中的数据同样取得了优异的疗效与安全性。全球性III期研究ClarIDHy最新结果显示，在既往接受过治疗的晚期IDH1突变胆管癌患者中，主要终点无进展生存(PFS)显著改善。艾伏尼布组与安慰剂组的中位PFS分别为2.7个月和1.4个月。艾伏尼布组6个月时的PFS率为32%，12个月时的PFS率为22%，相比于安慰剂组，疾病进展或死亡风险降低63%。艾伏尼布是首个且唯一获得美国FDA批准用于IDH1突变胆管癌患者靶向治疗的药物。
IDH1基因突变不仅可见在于AML和胆管癌，也高发于包括神经胶质瘤在内的多种肿瘤。一项在晚期实体瘤患者中进行的篮式试验中，艾伏尼布对于IDH1突变晚期胶质瘤患者表现出色，显示出良好的安全性特征、长期的疾病控制，并显著减少了肿瘤的生长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：IDH1突变新药艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)可以治疗多种癌症？
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