上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，占所有软组织肉瘤的不到百分之一，往往发生在年轻的成年人。大多数上皮样肉瘤病例开始于肢体皮肤下的软组织，主要的治疗方法是手术切除、化疗或放疗。然而即使经过治疗，这种疾病转移的可能性也很高，大约50%的患者会发生转移，转移的患者生存期不到一年。他泽司他为首个专门针对上皮样肉瘤的治疗方案。
SWI/SNF染色质重组复合体以及PRC2组蛋白甲基转移酶在正常细胞中的基因表达调控扮演着重要的角色，EZH2蛋白是PRC2中的活性单元，先前的研究中发现SWI/SNF失去功能将会导致EZH2活性上升。SMARCB1基因会产生INI1蛋白质，INI1是组成SWI/SNF的重要单元之一。有50-80%的上皮样肉瘤不表现INI蛋白质，或是其SMARCB1基因失去功能。先前研究显示EZH2 抑制剂他泽司他于晚期的实体肿瘤显示其抗肿瘤活性。
在一个第二期临床试验，62位INI蛋白质或是SMARCB1基因失去功能的上皮样肉瘤病患使用他泽司他进行治疗，结果治疗反应率为15% (9/62)，疾病无恶化存活期为5.5个月，总存活期为19.0个月，有26%病患期疾病控制时间超过32周。根据这项临床试验结果，FDA核可使用他泽司他治疗上皮样肉瘤。
2020年01月23日，Epizyme公司宣布FDA加速批准他泽司他(tazemetostat)上市，用于治疗不适合完全切除的转移性/局部晚期上皮样肉瘤（epithelioid sarcoma,ES）成人和16岁及以上儿科患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 他泽司他 https://www.kangbixing.com/drug/tzst/
添加康必行顾问，想问就问
