Dana-Farber癌症研究所的一项临床试验表明，一种剥夺了癌细胞对永生的追求的药物为Waldenström巨球蛋白血症患者提供了有效的新选择，包括那些目前唯一被批准用于治疗该疾病的药物所不能帮助的患者。在试验中的32名患者中，超过80%的人对为期两年的药物维奈托克有 “主要 ”反应--与目前治疗该疾病的方法相当--而且副作用普遍可控。研究作者称，《临床肿瘤学杂志》上报道的这些结果使维奈托克成为国家综合癌症网络（NCCN）认可的WM治疗方法的有力候选者。

　　瓦尔登斯特伦巨球蛋白血症是一种非霍奇金淋巴瘤，每年在美国有1,000-1,500人被诊断出来。它源于被称为B淋巴细胞的白血球的异常，导致它们过度产生一种使血液变稠的蛋白质，有可能导致贫血和免疫系统减弱。"目前，这种疾病患者的主要治疗选择是化疗或被称为蛋白酶体抑制剂的药物，与单克隆抗体联合使用，或称为BTK抑制剂的较新药物，"研究主要作者、达纳-法伯公司Waldenström Macroglobulinemia Bing中心的临床主任Jorge Castillo医生说。"虽然这些疗法非常有效，但它们各自都有不理想的副作用：化疗有恶心、脱发、疲劳、继发性白血病等；BTK抑制剂有高血压、心律不齐和出血。BTK抑制剂也需要无限期地服用。“这项研究试图确定维奈托克是否能与这些治疗方法一样有效，同时避免它们的一些缺点”。

　　与许多癌症一样，WM中的恶性细胞是 “永生的”，不停地生长和分裂。在WM中，这种无休止的增殖是由一种叫做BCL-2的细胞蛋白的过量刺激的。已经被美国食品和药物管理局批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的维奈托克抑制BCL-2，导致肿瘤细胞死亡。

　　这项新的试验招募了32名在先前治疗后复发的WM患者。他们在治疗的前三周接受不断增加剂量的维奈托克，这种药物是以药片形式提供的（CLL患者的经验表明，最初的大剂量治疗会导致垂死的癌细胞向血液中释放高水平的有毒物质）。一旦达到全剂量，他们就每天服用维奈托克药片，为期两年。在治疗的头两个月内，50%的患者有对药物产生反应的迹象--以IgM蛋白的减少为标志，这是癌症负担的一个标志。两年后，总体反应率--IgM水平至少下降25%的病人的百分比--为83%。80%的患者有 “主要 ”反应--IgM下降至少50%。20%的患者有 “非常好的部分反应”--IgM至少下降了90%。50%接受过BTK抑制剂治疗的参与者出现了反应，38%对之前的治疗过程产生了抗性。

　　治疗的副作用通常是可控的。没有出血、心律失常或神经病变，我们有时会在其他治疗中看到这些问题。而且，在两年的时间里，没有证据表明出现了继发性白血病，这在化疗治疗中可能发生。一些患者有胃肠道问题，如恶心和腹胀，这些问题用标准药物治疗。最常见的副作用是被称为中性粒细胞的白血球减少。大约10%的患者需要打加强针来使这些水平恢复正常。在完成试验后的12个月里，一些患者的病情有所恶化，但25-30%的参与者仍然表现良好，不需要额外治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈托克(VENETOCLAX)用药时的注意事项有哪些？

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