舒尼替尼是一种口服的小分子多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂（TKI），具有抑制肿瘤血管生成和抗肿瘤细胞生长的多重作用，其作用靶点主要包括VEGFR-1、VEGFR-2、VEGFR-3和PDGFR-β等受体。目前获批用于治疗不能手术的晚期肾细胞癌（RCC）、伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤（GIST），以及不可切除的、转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）患者。

　　通过Ⅰ期临床试验探索出了舒尼替尼的推荐剂量及其在肾癌、胃肠道间质瘤和神经内分泌肿瘤中有值得进一步研究的抗癌活性。在Ⅱ期临床试验的晚期类癌和pNETs的双队列中，发现仅在晚期pNETs显示良好的抗肿瘤活性。因此，开展一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，以进一步评估舒尼替尼用于晚期分化良好的pNETs患者的疗效和安全性。

　　研究纳入了分化良好的晚期和/或转移性的不适合手术治疗的pNETs患者，并且患者在过去12个月内有疾病进展记录、有一个或多个可测量的靶病灶、ECOG评分为0或1、血常规及肝肾功能合格。入组患者按1:1被随机分配到舒尼替尼组（最佳支持治疗+每天37.5mg舒尼替尼）或安慰剂组(最佳支持治疗+安慰剂）。主要研究终点是无进展生存期（PFS），次要研究终点包括客观缓解率（ORR）、总生存期（OS）和安全性。

　　共有171名患者被随机分配到舒尼替尼组和安慰剂组，171名患者来自11个国家的42个中心，其中舒尼替尼组86例，安慰剂组85例，两组患者的基线特征相似。171例患者中报告了81个主要结局事件（疾病进展或死亡）。舒尼替尼组中位PFS为11.4个月，而安慰剂组为5.5个月（HR, 0.42；95%CI, 0.26-0.66；P<0.001）。舒尼替尼组6个月无进展生存率为71.3%，安慰剂组为43.2%，差异具有统计学意义。舒尼替尼组报告9例死亡（10％），安慰剂组报告21例死亡（25％）；舒尼替尼组6个月总存活率为92.6%，安慰剂组为85.2%；而两组的中位OS均未达到。

　　两组患者出现不良事件的严重程度大多为1级或2级，舒尼替尼组中3级或4级事件更为常见。舒尼替尼组最常见不良事件为腹泻、恶心、虚弱、呕吐和疲劳。两组中呕吐、虚弱和疲乏的发生率相似，但安慰剂组患者中腹部和背部疼痛更为常见。舒尼替尼组患者中最常见的3级及以上不良事件是中性粒细胞减少症（12％）和高血压（10％）。另外，还有5名舒尼替尼组患者和9名安慰剂组患者死亡，大多数均被认为与研究的疾病有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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