2017年4月28日，FDA正式批准FLT3抑制剂米哚妥林Midostaurin，这是2000年至今FDA批准的第一个治疗急性髓细胞白血病（AML）的药物，也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。米哚妥林Midostaurin来自诺华，商品名Rydapt，是一种小分子激酶抑制剂，FDA批准的适应症包括：1）初发FLT3阳性急性髓细胞白血病（AML），与标准3+7方案联合，不可单用；2）系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。

　　批准急性髓细胞白血病是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+ AML患者随机分为安慰剂组或Midostaurin50 mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用Midostaurin达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受Midostaurin治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77, p=0.016)。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。AML中Midostaurin的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50mg，持续12个月。

　　批准系统性肥大细胞增多症基于一项米哚妥林Midostaurin100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的Midostaurin，根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。

　　最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者米哚妥林的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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