索拉非尼（俗称：多吉美）是一种口服的多靶点、多激酶抑制剂，可抑制肿瘤细胞的靶部位CRAF、BRAF、V600EBRAF、c-Kit、FLT-3和肿瘤血管靶部位的CRAF、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR-β。RAF激酶是丝氨酸/苏氨酸激酶，而c-Kit、FLT-3、VEGFR-2、VEGFR-3、PDGFR-β为络氨酸激酶，这些激酶作用于肿瘤细胞信号通路、血管生成和凋亡。由此可以知道索拉菲尼靶向作用于肿瘤细胞及肿瘤血管受体。也就是说索拉非尼一方面可以明显抑制肿瘤细胞增生；另一方面，还可以明显抑制肿瘤血管生成。

　　急性髓系白血病(AML)是一种常见的血液恶性肿瘤,占全部急性白血病的70％左右，国内十大高发恶性肿瘤之一，发病率有逐年增加的趋势，可发于任何年龄，起病急骤，进展讯速，自然存活期在6月-1年以内，是35岁以下发病率及死亡率最高的恶性肿瘤。

　　一项随机、双盲、对照2期试验探究了将索拉非尼加至标准疗法中治疗新诊断为AML的患者（年龄≤60岁）的有效性和耐受性。SORAML研究入组267例AML患者，年龄范围18-60岁，新诊断为AML且未接受过治疗，临床评分0-2分，肾功能完好，无心脏并发症，近期无外伤或手术。患者1:1随机分组，接受2个疗程的柔红霉素（第3-5天，60 mg/m2）+阿糖胞苷（第1-7，100 mg/m2）诱导治疗，随后，接受3个疗程大剂量阿糖胞苷巩固治疗（第1、3、5天，3 g/m2，2次/d），并在第1、2疗程的10-19天和每个巩固治疗的第8天起，联合索拉菲尼（400 mg，2次/d）或安慰剂，持续治疗12个月（安慰剂，n=133；索拉非尼，n=134）。在首次缓解期，具有同胞供者的中度风险患者和具有匹配供者的高风险患者接受异基因造血干细胞移植。主要终点是无事件生存率，事件被定义为主要治疗失败或复发或死亡。中位随访期为36个月。

　　结果显示，安慰剂组的中位无事件生存期是9个月，索拉非尼组为21个月。相对应地，安慰剂组3年无事件生存率是22%，而索拉非尼组为40%（[HR] 0.64，95%CI；0.45～0.91；p=0.013）。在安全性方面：与安慰机组相比，索拉非尼组出现更多的三级及以上不良反应，包括发热、腹泻、出血、手足皮肤反应和皮疹等。无更严重的不良事件。

　　本试验表明，索拉非尼联合标准化疗治疗AML是可行的，为AML治疗选择提供了新的思路。索拉非尼组的mEFS和mRFS显著延长。OS无获益，可能与研究纳入了无FLT3-ITD突变阳性的患者有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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