一项单臂、开放标签、多中心试验评估了米哚妥林作为单药在成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)(统称为高级系统性肥大细胞增生症（SM）)患者中的疗效。患者在28天的周期内接受米哚妥林每次100 mg，每日两次，直到病情进展或出现无法耐受的毒性反应。

　　在116名接受治疗的患者中，研究指导委员会确定了89名可评估患者。患者中位年龄64岁；64%为男性；几乎所有患者(97%)均为白种人；在这些患者中，36%曾接受过SM治疗；82%的患者在基线检测到KIT D816V突变；患者的平均治疗时间为11个月，17%的患者正在接受治疗。本次试验主要观察终点为CR（完全缓解）+ICR（不完全缓解）。

　　试验结果表明，所有患者的CR+ICR为21%，CR+ICR的中位持续时间为NR（not reached未达到），达到CR+ICR的中位时间为0.5个月。三组患者（ASM VS SM-AHN VS MCL）的CR+ICR为38% VS 16% VS 25%，CR+ICR的中位持续时间为NR VS NR VS NR，达到CR+ICR的中位时间为0.7个月 VS 0.5个月 VS 0.3个月。

　　作为一项事后探索性分析，研究人员还使用修改后的2013骨髓增生性肿瘤研究与治疗国际工作组-欧盟肥大细胞增多症竞争力网络(IWG-MRTECNM)共识标准评估了疗效。结果表明，所有患者的ORR为17%，CR为2%，PR为15%。

　　四组患者（ASM VS SM-AHN VS MCL VS SM未知亚型）的ORR为31% VS 11% VS 19% VS 33%，CR为6% VS 0% VS 5% VS 0%，PR为25% VS 11% VS 14% VS 33%。

　　在任何亚型中均未达到中位DOR。在所有应答者中，DOR的中位随访时间为35.0个月。米哚妥林最常见的不良反应有：恶心（82%）、呕吐（68%）、腹泻（54%）、水肿（40%）、骨骼肌肉痛（35%）、腹痛（34%）、疲劳（34%）、上呼吸道感染（30%）、便秘（29%）、发热（27%）、头痛（26%）、呼吸困难（23%）。

　　根据米哚妥林的作用机制和动物繁殖研究的结果，孕妇使用米哚妥林时可能会造成胎儿伤害。在动物研究中，米哚妥林会引起胚胎-胎儿毒性，包括胚胎晚期死亡和胎儿出生体重下降，当剂量低于推荐的人类剂量时，胎儿生长延迟。建议孕妇注意对胎儿的潜在风险。使用米哚妥林作为单一药物治疗或化疗的患者中已出现间质性肺疾病和肺炎的病例。监测病人的肺部症状。在无感染病因的情况下，出现间质性肺病或肺炎症状的患者应停止使用米哚妥林。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗急性髓细胞白血病临床疗效如何？

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