膀胱癌首款靶药厄达替尼 (Erdafitinib，Balversa)此前已获FDA加速批准，用于治疗FGFR3或FGFR2基因突变并且接受含铂化疗疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成年患者。获批依据的BLC2001临床试验数据显示87名晚期FGFR基因突变膀胱癌患者治疗后ORR为32.2%（CR 2.3%，PR 29.9%）。

　　膀胱癌主要包括尿路上皮（移行细胞）癌、鳞状细胞癌和腺癌，其中，膀胱尿路上皮癌最为常见，占膀胱癌的90% 以上，膀胱鳞状细胞癌约占3%~7% ；膀胱腺癌比例<2%。对于早期患者，手术切除或手术联合辅助化疗，可以治愈或者控制疾病，但对于局部晚期不可切除或已转移性尿路上皮癌，现有的临床治疗效果有限。单药化疗的ORR约10%，平均OS约7-9个月。

　　BLC2001（NCT02365597）是一项多中心，开放标签的2期临床研究。入组重点对象为尿路上皮癌化疗后进展的患者和免疫治疗无效的患者，患者携带至少一个FGFR3突变或FGFR2/3融合，并且ECOG评分在2分以内。主要研究终点是 ORR（客观响应率），次要终点包括 PFS（无进展生存期）、DOR（持续响应时间） 和 OS（总生存期）。

　　结果显示，研究者评价的PFS达5.5个月，OS达13.8个月，厄达替尼的ORR为40%。在99例患者中，74例患者有FGFR突变，其ORR为49%；未接受化疗组中ORR为42％，在化疗后进展或复发组中ORR为40％；25例患者存在FGFR融合，其ORR为16%；入组前接受过免疫治疗的22例患者的ORR高达59%。

　　厄达替尼的3和4级的不良反应（AEs）达到67%，与治疗相关的AEs达到46%。这些3和4级AEs常见的有低钠血症、口腔粘膜病和虚弱。13例患者因AEs停止治疗，55例患者因口腔粘膜病、高磷酸血症等AEs减少用药剂量。AEs导致13％的患者停止治疗，没有与治疗相关的死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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