培唑帕尼于2017年被国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准用于晚期RCC的治疗。70%肾细胞癌（RCC）患者为透明细胞癌（cc-RCC），而非透明细胞癌（ncc-RCC）为一组异质性疾病，包括乳头状肾细胞癌、嫌色肾细胞癌、肾集合管癌、肾髓质癌以及未分类的肾细胞癌。cc-RCC的治疗选择较多，临床论据充足，但对于ncc-RCC治疗的研究数据非常有限。既往研究已显示培唑帕尼对cc-RCC患者有效，一项有关培唑帕尼的回顾性研究分析了其在ncc-RCC患者中的作用，为培唑帕尼在这类患者中的应用提供进一步的疗效及安全性证据。

　　本研究为回顾性研究，入组条件为2009年11月至2012年11月在M.D. Anderson Cancer Center接受培唑帕尼作为一线或挽救治疗的转移性ncc-RCC患者。主要研究终点为培唑帕尼在ncc-RCC患者中的安全性分析，次要研究终点为培唑帕尼的有效性[总生存（OS），无进展生存（PFS）]分析。

　　29例患者符合入组条件，其中9例患者接受培唑帕尼作为一线治疗，20例作为疾病进展后的挽救治疗。组织病理学结果如下：7例（24%）患者为乳头状肾细胞癌，4例（14%）患者为嫌色肾细胞癌，5例（17%）患者为未分类的肾细胞癌，13例（45%）患者为其他亚型如肾集合管癌、Xp11.2易位相关肾细胞癌及肉瘤样分化等亚型。所有患者在分析数据前已经停药。

　　9例一线治疗的患者以及17例挽救治疗的患者具有可评价的影像学资料。一线治疗患者中，3例患者取得部分缓解（PR）（乳头状肾细胞癌1例，嫌色肾细胞癌1例，未分类的肾细胞癌1例），1例挽救性治疗的低分化肉瘤样细胞癌患者取得PR。

　　较好的OS与如下因素有关：做过肾切除的一线治疗患者、年轻、非白种人、无骨转移、血小板计数正常、高白蛋白水平、KPS评分>80、MSKCC风险评估为低风险的挽救治疗患者。5例（55%）一线治疗患者，14例（82%）挽救治疗患者疾病稳定。1例（12%）一线治疗患者，2例（12%）挽救治疗患者疾病进展。

　　一线治疗患者的中位PFS为8.1个月（95%CI：5.7~NA），中位OS为31个月（95% CI：9.2~NA），挽救性治疗患者的中位PFS为4个月（95% CI：2.1~9.9），中位OS为13.6个月（95% CI：6.4~NA）。研究中83%的毒副反应（AE）为1~2级，6例（21%）患者因AE终止治疗，7例（24%）患者出现肝酶增高，3例（11%）1级，2例（7%）2级，2例（7%）3级，2例患者出现2级甲状腺功能减退（7%），无治疗相关死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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