维利帕尼Veliparib是艾伯维研发的一种口服的PARP抑制剂。PARP是体内一种修复细胞DNA损伤的内源性酶。除正常细胞外，PARP还可以修复肿瘤细胞的DNA损伤，帮助肿瘤细胞在体内存活。此外，维利帕尼Veliparib还可以增强治疗DNA损伤的敏感度，如化疗和放疗（RT）。当Veliparib与放疗以及几种细胞毒性药物联合应用于不同实体肿瘤时，比单用放化疗效果更好。此前，PARP抑制剂Veliparib已经获得美国FDA孤儿药资格认定。

　　1、维利帕尼Veliparib单药治疗复发卵巢癌：客观缓解率为40%

　　该研究纳入88例复发卵巢癌患者。其中60例为BRCA1或2突变，28例患者为BRAC野生型。推荐的II期剂量（R2PD）为400mg，在最大耐受剂量（MTD）下，客观缓解率为40％，BRCA突变患者的临床受益率（CBR）为68％。在BRCA WT患者中，客观缓解率仅为4％，临床受益率为38％。Veliparib半衰期建立在5.2小时。最常见的副反应是恶心，疲劳和淋巴细胞减少。

　　2、维利帕尼Veliparib单药治疗gBRCA突变卵巢癌：客观缓解率为35%

　　II期GOG280研究，评估Veliparib治疗germline-BRCA（gBRCA）突变的复发卵巢癌患者的疗效。该研究纳入50例BRCA突变复发性卵巢癌，接受Veliparib 400mg,一天两次治疗，其中60％的患者耐铂，72％的患者接受过两到三次治疗。

　　整体人群的客观缓解率为26％，铂类耐药患者的客观缓解率为20%和铂类敏感患者的客观缓解率为35%，两组之间无统计学差异。中位无进展生存期（PFS）为8.11个月（范围0.43-19.55个月），中位总生存期（OS）为19.7个月（范围2.3-19.7）。最常见的2级毒性是疲劳（26％），贫血（14％）和胃肠道（恶心和呕吐，分别为46％和18％）。

　　3、维利帕尼Veliparib单药治疗多线治疗失败的卵巢癌：客观缓解率为44%

　　I/II期试验的结果探讨了Veliparib治疗45例经过多线治疗失败（治疗中位数为4线）的gBRCA突变的卵巢癌患者中的疗效。Veliparib的剂量为300mg，一天两次。结果发现，客观缓解率为44％，中位反应持续时间为7.6个月，中位无进展生存期为5.6个月，总生存期为13.7个月，对于部分铂敏感患者而言均显著延长。值得注意的是，两名患者为持续反应者，分别继续治疗3年和4年。观察到的最常见毒性是贫血，疲劳，恶心和呕吐。与奥拉帕利和Rucaparib相比，Veliparib的血液学不良事件（AEs）较低，与Niraparib相当。

　　4、维利帕尼Veliparib联合卡铂和吉西他滨，客观缓解率为68.9%

　　该研究招募了75名无法切除或转移性实体肿瘤的患者，其中卵巢癌患者54例，67％为gBRCA突变。这些患者未接受超过2种既往治疗方案。第1天Veliparib，卡铂AUC4，第1天和第8天吉西他滨800mg/m2，21天一个疗程，然后用Veliparib维持治疗。

　　在安全性方面，Veliparib最常见的3级和4级AE是中性粒细胞减少症（56％）和血小板减少症（53％），整体毒性特征是可控的。在这些患者中，gBRCA突变患者的无进展生存期为8.6个月，客观缓解率为68.9%，而gBRCA-WT无进展生存期为5.9个月，客观缓解率为42.8％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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