2022年2月22日，欧盟委员会已批准特泊替尼作为一种单药，用于伴有间叶细胞-上皮转变（MET）外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这些患者在接受免疫疗法和/或铂基化疗后需要全身治疗。此前，2020年3月25日，默克公司（Merck KGaA）宣布日本厚生劳动省批准了特泊替尼上市，用于治疗不可切除、MET外显子14跳跃突变的晚期或复发性NSCLC患者。

　　MET外显子14（METex14）跳跃突变会在患者群体中导致一种特别具有侵袭性的非小细胞肺癌，这些患者通常是老年人，面临着临床预后不良和迫切需要新的治疗选择。特泊替尼是一种高选择性、每日口服MET抑制剂，在治疗MET外显子14跳跃突变的非小细胞肺癌患者中显示出良好的临床活性。

　　此次批准是基于一项多中心、多队列、单臂、开放标签的II期VISION试验（NCT02864992），共有99例MET外显子14跳跃突变的患者可评估疗效。这些患者接受每次500mg 特泊替尼（每日一次），直至疾病进展、撤回同意或导致治疗中止的毒性。

　　试验的主要终点是中央独立审查根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR），关键次要终点包括研究者评估的客观缓解率（ORR）、反应持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。研究人员还评估了患者报告的结果。在确定可评估疗效的患者中，中位年龄为74岁，46%有吸烟史，97%在研究开始时有转移性疾病。3例患者发现肿瘤具有肉瘤样特征。值得注意的是，99例可评估患者中有56例患者以前接受过治疗，其中，29例患者曾接受过免疫治疗。在该试验中，患者接受特泊替尼治疗的中位时间为6.9个月。可评估疗效人群的中位随访时间为17.4个月。

　　在对99例可评估疗效的患者中，由中央独立审查评估的客观缓解率（ORR）为46%。所有应答者对治疗都经历了部分应答（PRs）。值得注意的是，无论患者基线特征和先前的治疗线的数量如何，特泊替尼都有类似的反应。其他数据显示，研究者评估的ORR为56%，2例患者获得了完全缓解（CR），53例患者经历了PR。根据中央独立审查评估，89%的患者出现了肿瘤缩小；根据研究者的评估，这一比率为88%。

　　在99例联合活检的患者中，中央独立审查评估的中位反应持续时间（DOR）为11.1个月；仅进行液体活检的组（n=66）的中位DOR为9.9个月；仅进行组织活检的患者（n=60）的中位DOR为15.7个月。三组的中位无进展生存期（PFS）均为8.5个月。在11例脑转移患者中，中央独立审查评估的ORR为55%；中位DOR为9.5个月，中位PFS为10.9个月。

　　在安全人群中（n=152），98%的患者被报告经历了任何原因的不良反应。其中，89%的患者经历了与特泊替尼相关的不良反应。28%的患者出现3级或更高级别的不良反应，最常见的是外周水肿（7%）。15%的患者经历了与特泊替尼相关的严重不良反应。在33%的患者中观察到导致剂量减少的治疗相关不良反应；11%的患者因不良反应永久停止治疗。导致减量和停药的不良反应包括：外周水肿、胸腔积液或呼吸困难。

　　在欧洲的批准有助于满足对既往接受过治疗且肿瘤含有MET外显子14跳跃突变的肺癌患者的靶向治疗选择的需求。此外，生物标志物检测的可用性能确保晚期肺癌患者得到准确的诊断和最佳治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：特泊替尼治疗携带METEX14跳跃改变的非小细胞肺癌患者的疗效如何？

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