多发性骨髓瘤属于浆细胞恶性增殖性疾病，多发于中老年人群,统计数据显示，我国多发性骨髓瘤发病率为2/10万，中位生存期为3~4年。早期多发性骨髓瘤患者无显着症状，中晚期会出现贫血、疲劳、骨痛及感染等症状。帕比司他获“优先审评”和“孤儿药”地位，被批准联合硼替佐米和地塞米松用于既往接受至少2种方案治疗失败的多发性骨髓瘤患者，是首个用于治疗多发性骨髓瘤的组蛋白脱乙酰酶抑制剂。
由瑞士诺华公司研发的帕比司他是一种新型、小分子广谱组蛋白去乙酰化酶（ HDACs）抑制剂，可通过阻断HDACs，对癌细胞施加剧烈应激反应并诱导细胞凋亡，且不会对正常细胞造成明显影响。而HDACs具有改变肿瘤相关基因启动子和增强子上组蛋白修饰酶模式功能，故阻断 HDACs对于其所致染色体结构改变、核转录因子活性激活具有积极意义，从而调控抑癌基因表达，抑制癌症的发生与发展。
帕比司他的推荐剂量为20mg口服，每周期的第1、3、5、8、10、12天用药，21天为一个周期，共8个治疗周期。常见的副作用为腹泻，低钠血症，淋巴细胞减少，外周水肿，中性粒细胞减少，低磷血症，疲劳，恶心，低钾血症，白细胞减少，肌酐增加，血小板减少，食欲减低，发热，贫血，呕吐等等。
全球III期临床研究（PANORAMA-1）中一项预定义亚组分析的疗效和安全性数据显示：在既往接受硼替佐米和一种免疫调节（IMiD）药物治疗的多发性骨髓瘤（MM）群体中，安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）为5.8个月，帕比司他组中位无进展生存期（PFS）为10.6个月；帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组为41%。通过以上试验数据可知，帕比司他（panobinostat）能显着延长患者的无进展生存期，缩小肿瘤，改善患者的生活质量，对患者的病情能产生积极作用。该药品的上市众多多发性骨髓瘤（MM）患者带来新的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕比司他(PANOBINOSTAT)联合卡非佐米治疗多发性骨髓瘤的疗效显着？
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