格拉吉布(glasdegib)是一种实验性、口服、每日一次的药物，被认为可抑制SMO受体从而破坏Hedgehog信号通路。异常的Hedgehog通路激活被认为在多种类型癌症的发展中起作用，包括实体瘤和血液系统恶性肿瘤。临床用于与低剂量阿糖胞苷联合用于治疗新确诊的75岁以上或因其他合并症而无法接受高强度化疗的AML患者；2018年11月获美国FDA批准上市，商品名为Daurismo。
II期临床研究BRIGHT 1003是一项随机、开放标签、多中心研究，入组了132例不适合强化化疗且既往未接受治疗的AML或高危骨髓增生异常综合症（MDS）患者，评估了格拉吉布(glasdegib)与LDAC组合疗法（n=88）相对于LDAC单药疗法（n=44）的疗效和安全性。
数据显示，与LDAC治疗组相比，格拉吉布(glasdegib)与LDAC联合治疗组总生存期显著延长（中位OS：8.8个月 vs 4.9个月）、死亡风险显著下降49.9%（HR=0.501，95%CI:0.334-0.752，单臂p=0.0003），达到了研究的主要终点。
安全性方面，与LDAC治疗组相比，格拉吉布(glasdegib)与LDAC联合治疗组最常见的不良反应（发生率≥30%）为贫血（45% vs 42%）、发热性中性粒细胞减少症（36% vs 27%）、食欲下降（32% vs 12%）、疲劳（31% vs 20%）及血小板减少（30% vs 27%），最常见的严重不良反应（发生率≥15%）为发热性中性粒细胞减少（29% vs 20%）和肺炎（21% vs 17%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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