艾曲波帕其实并不是再障的首选用药，一般此药最先用于是治疗免疫性血小板减少症。之后在2012年Olnes等研究显示，有25例IST难治再障患者应用艾曲波帕治疗取得显著疗效并且耐受性良好，治疗后的第12周发现有44%的患者获得至少一系血细胞反应，部分患者脱离血制品输注，骨髓三系造血逐渐恢复正常。
艾曲波帕于2008年上市，起初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验证实：艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
疗效观察中发现艾曲波帕能通过四种机制在再障治疗中发挥它的作用：
一、刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；
二、促进再障患者的个体免疫耐受，来抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；
三、能够有效针对再生障碍性贫血患者的免疫调节作用，来减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；
四、拥有铁清除的作用，是细胞铁动员、减少铁过载。
但艾曲波帕也存在一定的不良反应，发生率极高的副作用有：恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血。并且，有研究显示不适合ATG的老年再障患者，可获益于艾曲波帕，并且老年患者对艾曲波帕耐受性较好，与年轻患者相比死亡率并没有增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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