Pomalyst（泊马度胺）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于艾滋病相关的卡波西肉瘤患者，其疾病对高活性抗逆转录病毒疗法（HAART）产生耐药性，或HIV阴性的卡波西肉瘤患者。根据在1/2期单臂临床试验（12-C-0047）中观察到的总体应答率，泊马度胺在这些适应症中获得了加速批准、突破性治疗指定和 "孤儿药 "指定。

　　卡波西肉瘤是一种罕见的癌症形式，通常表现为皮肤病变，但也可以出现在身体其他部位，包括肺、淋巴结和消化系统。这种疾病在美国每年以每百万人中约6例的速度发生，主要影响到免疫力低下的人。

　　泊马度胺的批准是基于一项1/2期开放标签、单臂研究的结果，该研究评估了泊马度胺在HIV阳性和HIV阴性症状性卡波西肉瘤患者中的安全性、药代动力学和疗效，其中大部分患者为晚期疾病。

　　共有28名患者（18名HIV阳性，10名HIV阴性）接受了5mg的泊马度胺，每天一次，28天为一个周期，共21次，直到疾病进展或不可接受的毒性。所有HIV阳性患者继续接受高活性抗逆转录病毒治疗（HAART）。该试验排除了有症状性肺部或内脏卡波西肉瘤、静脉或动脉血栓栓栓塞病史或凝血功能障碍的患者。患者在整个治疗过程中，每天一次阿司匹林81毫克的血栓预防治疗。到首次反应的中位时间为1.8个月（0.9～7.6）。

　　该研究的主要终点是总体应答率（ORR），包括完全应答（CR）、临床完全应答（cCR）和部分应答（PR），研究者根据艾滋病临床试验组（ACTG）肿瘤学委员会卡波西肉瘤应答标准进行评估。对于所有患者，ORR为71%（95% CI：51，87），分别有14%（4/28）的患者获得CR和57%（16/28）的患者获得PR。所有患者的中位反应持续时间为12.1个月（95% CI：7.6，16.8）。此外，半数（50％）的应答患者在使用Pomalyst后保持12个月以上的应答。

　　最常见的不良反应包括实验室异常（≥30％），包括中性粒细胞绝对值或白细胞减少、肌酐或葡萄糖升高、皮疹、便秘、疲劳、血红蛋白、血小板、血小板、磷酸盐、白蛋白或钙质下降、ALT升高、恶心和腹泻。

　　对28名接受波马利特治疗的患者进行了不良反应评估。不良反应(≥20%)包括黄斑丘疹(71%)、便秘(71%)、疲劳(68%)、恶心(36%)、腹泻(32%)、咳嗽(29%)、呼吸困难(29%)、外周水肿(29%)、上呼吸道感染(29%)、肌肉痉挛(25%)、甲状腺功能减退(21%)、皮肤干燥(21%)和寒战(21%)。3级或4级不良反应包括斑丘疹（3.6%）、腹泻（3.6%）和外周水肿（3.6%）。3级或4级实验室异常(≥5%)较基线恶化，包括中性粒细胞绝对值下降(50%)、磷酸盐下降(25%)、血糖升高(7%)和肌酸激酶升高(7%)。

　　11%（3/28）接受泊马度胺的患者因不良反应而永久停药。没有发现新的安全信号，泊马度胺在Kaposi肉瘤中的安全性与泊马度胺在已批准的适应症中的安全性一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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