作为一款全球瞩目的广谱抗癌药，从适应症、应答率、有效率等临床数据来看，恩曲替尼（Entrectinib）的各项表现殊为惊艳；除了上述优势，恩曲替尼的安全性同样令人称道。长期以来，儿童肿瘤的靶向药物研究远远少于成人，从用药安全性考虑，儿童肿瘤药物无疑面临更大的考验。

　　根据之前恩曲替尼的I / II期研究显示，所有携带NTRK，ROS1或ALK融合的儿童肿瘤类型，对治疗的响应率高达100%（完全缓解和部分缓解），包括难治的中枢神经系统中的肿瘤。这个数字是史无前例的，恩曲替尼体现出来的安全性和有效性，将为儿童肿瘤患者打开了一扇全新的希望之门！

　　据悉，上述研究中，共入组29名患者，年龄在4.9个月至20岁，平均年龄7岁，患有罕见的中枢神经系统肿瘤，神经母细胞瘤或其他实体肿瘤，大多数脑肿瘤患者进行过手术切除肿瘤，然后进行放射治疗。最终，12名符合条件的患者接受评估，这些患者通过基因检测证实携带NTRK1 / 2/3，ROS1和ALK基因融合。研究结果表明，12名患者全部对恩曲替尼有客观反应（肿瘤缩小或消失），也就是说有效率达到了100%。中位（平均）治疗持续时间为281天，中位反应时间为57天。同时，恩曲替尼耐受性良好。

　　与此同时，恩曲替尼还可以通过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）；同时，恩曲替尼可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡。

　　早在2017年5月，恩曲替尼就被FDA授予突破性治疗指定（BTD），用于治疗成人和儿科患者的NTRK融合阳性，局部晚期或转移性实体肿瘤，其安全性不断得到肯定。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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