急性髓性白血病属于急性白血病的一种。白血病（leukemia）是起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病，受累细胞（白血病细胞）出现增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，大量蓄积于骨髓和其他造血组织，从而抑制骨髓正常造血功能并浸润淋巴结、肝、脾等组织器官。根据主要受累的细胞系列可将急性白血病分为急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia,ALL）和急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）。AML在美国的发病率约为约5/10万，我国发病率较低，约为1.62/10万人。
AML是治疗研究进展最缓慢的血液肿瘤之一，约30年没有新药出现，2017年迎来了AML药物上市的大爆发，自2017年起至今FDA连续批准了7款AML药物，其中包括IDH抑制剂Tibsovo以及针对FLT-3突变的产品米哚妥林。
米哚妥林（midostaurin）是一种多靶点酪氨酸酶抑制剂，对FLT-3、PDGFR等多个靶点均有抑制作用，于2017年4月28日被美国FDA批准联合阿糖胞苷和柔红霉素用于新诊断的FLT3突变阳性的AML患者。这是首个针对AML中FLT-3突变人群的靶向药，该批准基于一项名为RATIFY的III期临床实验。在这项含717名既往未接受任何治疗FLT3+AML初诊患者的试验中，相较于只接受化疗的对照组， 米哚妥林联合化疗组对总体生存期有明显改善，死亡风险降低了23%，且无事件生存期延长了5.2个月（8.2 vs 3.0）。FLT3阳性突变约占AML的30%， 米哚妥林可为这部分患者群体带来治疗收益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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