“普纳替尼的批准是重要的，因为对其他药物不反应的CML患者提供治疗选择，尤其是有T315I突变很少治疗选择的患者”“普纳替尼Iclusig帕纳替尼是被批准治疗CML的第三个药物和治疗ALL的第二个药物，证实FDA承诺为罕见疾病患者批准安全和有效药物。”PDA的药物评价和研究中心血液和肿瘤产品室主任说。
在美国，普纳替尼Iclusig帕纳替尼的适应证如下：治疗其他酪氨酸激酶抑制剂(TKI)均不适用的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ ALL)成人患者。治疗T315I阳性慢性粒细胞白血病（慢性期、加速期或急变期）或T315I阳性Ph+ ALL成人患者。
普纳替尼是一种三代TKI，初始检测其挽救对前线药物耐药患者的疗效，对ABL的Thr315Ile突变患者尤其有效，通过这些患者使用普纳替尼（帕纳替尼）的治疗结果，普纳替尼开始作为一线疗法进行治疗。经过临床研究发现，患者使用普纳替尼进行治疗，被证实可降低早期细胞遗传学和分子缓解，但是有一部分患者产生了副作用。治疗结果是51名患者都没有进展至急变期。5名患者发生脑血管或血管闭塞性疾病。43名患者需要中断治疗，45名患者需要降低剂量。
普纳替尼作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，治疗白血病有显着的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。帕纳替尼主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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