有临床研究表明，艾曲波帕可明显提高血小板计数，降低出血风险。该药是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，临床前和临床研究显示刺激本品可升高血小板的骨髓巨核细胞的增生和分化。防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法，艾曲波帕临床研究的新进展显示，增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用。
试验报道了慢性ITP患者经艾曲波帕（eltrombopag）治疗后的3年随访数据，总反应率为85%，中位血小板计数2周内增加至50×109/L。艾曲波帕能够显著增加并维持慢性ITP儿科患者的血小板计数；同时，对于正在服用其他ITP药物的患者，艾曲波帕还能够减少或停止这些ITP药物（主要是糖皮质激素）的使用。
患者最常见的不良事件为恶心、呕吐、月经过多、肌肉痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血。艾曲波帕常见副作用包括头痛（10％），腹泻（9％），肌肉酸痛（5-12％），恶心（4-9％）和疲倦。服药期间应每2周监测肝功能包括血清丙胺酸转胺酶（ALT或GPT），天门冬胺酸转胺酶（AST或GOT）和胆红素，剂量稳定后则每月监测一次，对肝功能异常者，则需每周监测直到肝功能稳定或回到正常值。
艾曲波帕可能会引起肝毒性，观察到血清中转氨酶水平和胆红素增加。所以患者在治疗开始前和治疗期间常规必须测定肝化学。肝功能受损的患者需谨慎用药。该药还是促血小板生成素受体激动剂和TPO-受体激动剂，有增加骨髓内网状纤维沉积的发展或进展的风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：治疗血小板减少症的药物艾曲博帕/艾曲波帕(ELTROMBOPAG)的药效有多好？
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