根据2021年美国血液肿瘤学会(SOHO)公布的数据，添加BCL-2抑制剂维奈妥拉Venetoclax可使新诊断的AML患者获得较高的完全反应率，可能有助于改善这一患者群体的长期结果。

　　该结果是基于一项1b/2期研究(NCT03214562)的2期部分，该研究对新诊断和复发/难治性急性髓性白血病患者进行了这种组合。这项分析来自新诊断的队列。该研究总体上估计有116名参与者。主要终点包括6年内的总反应率(ORR)、CR率、血液学反应、反应持续时间(DoR)、无事件生存期(EFS)、总生存期(OS)、抗肿瘤活性、药效指标、药物暴露水平以及所有不良事件(AE)的总体事件和严重程度。次要终点是无形态学白血病状态。

　　新诊断的队列包括38名患者。年龄中位数为44岁(范围，20-65)。35名患者被纳入所提交的分析中。ORR为94%，CR率为69%。中位DoR为18.4个月，没有30天或60天的死亡率。90%以上的患者在获得CR的过程中出现了分子残余疾病(MRD)阴性。在分析时，66%的患者(n = 27)过渡到造血干细胞异体移植(HSCT)。随访的中位数为16个月(范围为15-23)，接受造血干细胞移植的患者尚未达到中位OS.到数据截止时，EFS中位数也未达到。12个月EFS为73%，24个月EFS为60%。12个月的中位OS是95%，24个月的OS是82%。在7.4个月的中位随访中，对于没有接受造血干细胞移植的患者，12个月的EFS为93%。这组患者没有24个月的EFS数据。12个月和24个月的OS是100%。

　　对于接受造血干细胞移植的患者，与未接受移植的患者的24个月相比，中位OS没有达到。两组的EFS中位数都没有达到。无论患者是否过渡到移植，生存率都相当有利，不过值得注意的是，未进行移植的患者的随访时间很短，中位随访时间只有7.4个月。

　　TP53突变与较差的EFS和OS有关。该组合在各种分子亚组中都很有效，包括NPM1、KMT2A、RUNX1、IDH2和TP53.然而，这些亚组的患者复发的风险增加。与其他突变相比，TP53突变的出现在复发时更为常见。因此，67%，或者说9名复发的病人中有6名有p53突变。值得注意的是，在没有P53突变的复发患者中，有1名患者存在倒置3突变。

　　感染性AEs往往是与该方案相关的最常见的。AE包括发热性中性粒细胞减少症(34%)、肺炎(28%)、蜂窝织炎(16%)和菌血症(16%)。研究人员指出，FLAG-IDA化疗与维奈妥拉联合治疗的安全性是可以接受的，感染性并发症是最常见的，并且到目前为止，导致了高的异体移植过渡率。

　　维奈妥拉Venetoclax这是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用，可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关维奈妥拉旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈妥拉(VENETOCLAX)治疗华式巨球蛋白血症的疗效及安全性如何？

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