2021年7月9日，国家药品监督管理局（NMPA）已经正式受理成纤维细胞生长因子受体（FGFR）1/2/3抑制剂培米替尼pemigatinib片的上市申请，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。此前，2020年4月，美国FDA批准Pemigatinib治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。

　　此次在中国递交上市申请是基于一项开放性、单臂、多中心的II期研究（CIBI375A201），为在海外进行的FIGHT-202研究的桥接试验。该研究旨在评估培米替尼Pemigatinib对既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌患者疗效和安全性。该数据此前在2021年ASCO会议上更新。

　　研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。截至2020年4月7日，有147例既往接受过≥1种系统治疗的患者入组，共分为三个队列：FGFR2融合/重排，n=108（A队列）；其他FGF/FGFR突变，n = 20（B队列）；无FGF/FGFR突变，n = 17（C队列）。所有患者接受培米替尼13.5mg口服治疗。

　　研究数据显示，在FGFR2融合/重排的患者中，客观缓解率（ORR）为37%，完全缓解（CR）为3.7%，部分缓解（PR）为33.3%，疾病稳定（SD）为45.4%，疾病进展（PD）为14.8%；中位缓解持续时间（DOR）为8.1个月；疾病控制率（DCR）为82.4%；中位无进展生存期（PFS）为7个月；中位总生存期（OS）为17.5个月，有客观反应者（n=40） VS 无客观反应者（n=68）的中位OS为30.1个月 VS 13.7个月。值得注意的是，更新的OS数据比历史数据要长，存在客观反应者的OS是无客观反应者的两倍多。

　　在其他FGF/FGFR突变的患者中，SD为40%，PD为35%；DCR为40%；中位PFS为2.1个月；中位OS为6.7个月。在无FGF/FGFR突变的患者中，SD为17.6%，PD为64.7%；DCR为17.6%；中位PFS为1.5个月；中位OS为4个月。

　　共有147例受试者被纳入安全性分析，结果显示培米替尼pemigatinib具有良好的耐受性。最常见的不良反应包括高磷酸血症（58.5%）、脱发（49.7%）、腹泻（46.9%）、疲劳（43.5%）、恶心（41.5%）、味觉障碍（40.8%）。常见（68.7%）的发生3级或3级以上的不良反应包括：低磷酸血症（14.3%）、关节痛（6.1%）、口腔黏膜炎（6.1%）、腹痛（5.4%）、疲乏（5.4%）、低钠血症（5.4%）、手足综合征（4.8%）、低血压（4.1%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培美替尼/培米替尼(PEMIGATINIB)治疗经治晚期胆管癌具有持久缓解作用？

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