艾曲波帕其实是一种血小板生成素受体激动剂，一般通过口服给药。服用后可刺进造血干细胞的增殖、分化，促进免疫耐受，调节免疫系统，减少干扰素的抑制作用。对于长期输血有“铁过载”症状的再障患者来说，艾曲波帕还有铁清除的效果。

　　艾曲波帕联合马源性抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢霉素的安全性和有效性在单臂、单中心、开放标签的队列试验（研究ETB115AUS01T（NCT01623167））中进行了评估。在US01T研究中，共有153名未接受任何ATG、阿仑单抗或大剂量环磷酰胺免疫抑制治疗(IST)的重度再生障碍性贫血患者接受了艾曲波帕治疗。

　　12岁及以上患者的起始剂量为150mg，每日一次（亚洲东部和东南部患者减少至75mg），6~11岁的儿童患者的起始剂量为75mg，每日一次（亚洲东部和东南部患者减少至37.5mg），2~5岁的儿童患者的起始剂量为2.5mg/kg，每日一次（亚洲东部和东南部患者减少至1.25mg/kg）。

　　多组患者接受相同的艾曲波帕起始剂量，但治疗开始日和持续时间不同：队列1（n=30）：艾曲波帕，第14天至第6个月(D14-M6)加h-ATG和环孢霉素；队列2（n=31）：艾曲波帕，第14天至第3个月(D14-M6)加h-ATG和环孢霉素；队列3 +扩展试验组（艾曲波帕 D1-M6）(n = 92): 艾曲波帕第1天至第6个月(D1-M6) + h-ATG和环孢霉素。所有患者均有资格接受低剂量环孢霉素(维持剂量)，如果他们在6个月时达到血液反应。

　　在艾曲波帕D1-M6队列中，中位年龄为28岁，其中≥65岁患者占16%，小于17岁患者占28%。46%的患者为男性，大多数患者为白人(62%)。艾曲波帕联合h-ATG和环孢霉素的疗效指标为客观反应率（ORR），包括完全反应（CR）和部分反应（PR）。

　　试验结果表明，艾曲波帕D1-M6队列的患者的ORR为79%，CR为44%。中位反应持续时间为24.3个月，中位完全反应持续时间为24.3个月。34例2 ~ 16岁的患者入选US01T研究。在D1-M6队列中，25名儿童患者中17名患者在6个月时有血液反应，其中7名患者完全反应。

　　艾曲波帕最常见的不良反应有：ALT升高（29%）、AST升高（17%）、血胆红素增加（17%）、皮疹（8%）、皮肤变色，包括色素沉着（5%）。本研究共纳入34例儿童患者(2例2 ~ 5岁，12例6 ~ 11岁，20例12 ~ 16岁)，其中26例纳入艾曲波帕 D1-M6队列。在本队列中，最常见的严重不良反应（2~16岁 VS 17岁及以上）是上呼吸道感染(12% VS 5%)和皮疹(12% VS 2%)、ALT升高(23% VS 32%)、血胆红素增加(12% VS 20%)、AST增加(12% VS 20%)和皮疹(12% VS 6%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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