2022年1月26日，《OncLive》报告了一项II期BLC2001试验（NCT02365597）的长期数据，主要评估了FGFR抑制剂厄达替尼二线治疗具有FGFR改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）患者的临床疗效和安全性。此前，2019年4月12日，美国FDA批准了厄达替尼用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。

　　在该试验中，共纳入了101例患者，中位年龄为67岁，50%的患者ECOG评分为0。此外，88%的患者在化疗后进展或复发，24%的患者之前接受了免疫治疗。10%的患者没有接受任何先前的治疗线，48%接受了1个先前的治疗线，28%接受了2个先前的治疗线，15%接受了3个或更多先前的治疗线。

　　77%的患者有内脏转移，75%的患者原发肿瘤位于下呼吸道。69%的患者存在未融合的FGFR突变，25%的患者存在未融合的FGFR融合，6%的患者同时存在FGFR突变和融合。

　　试验的主要终点是确定接受选定剂量方案的患者的客观缓解率（ORR）；次要终点包括无进展生存期（PFS）、反应缓解时间（DOR）、总生存期（OS）、安全性、生物标志物特异性FGFR易位与突变亚组的缓解率以及药代动力学。

　　试验结果显示，中位随访时间为24.0个月，中位治疗时间为5.4个月，使用厄达替尼方案治疗的患者客观缓解率（ORR）达到了40%。这些发现被证明与试验初步分析时报告的ORR一致。在40例有反应的患者中，36%的患者获得部分缓解（PR），4%的患者获得完全缓解（CR）。

　　此外，该试验的总体疾病控制率（DCR）为80%。中位持续反应时间（DOR）为6.0个月，其中31%的患者出现了至少持续12个月的缓解。中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，12个月PFS率为21%。中位总生存期（OS）为11.3个月，12个月的OS率为49%，24个月的OS率为31%。

　　其他的随访数据显示，在接受8 mg/d UpT剂量方案并在基线后接受了至少1次疾病评估的99例患者中，有77%的患者靶病灶直径缩小。值得注意的是，48%的患者最大肿瘤直径缩小了30%~100%。

　　该药物的安全性与初步分析中观察到的一致。所有患者都经历了至少1次不良反应，59%的患者遇到了导致剂量减少的治疗相关不良反应，16%的患者发生了导致治疗中止的不良反应。值得注意的是，不超过2例患者报告了导致停药的相同的不良反应。此外，71%的患者出现3级或4级治疗相关不良反应，其中最常见的是口腔炎（14%）和低钠血症（11%）。最常见的任何级别治疗相关不良反应包括：高磷血症、口腔炎、腹泻、口干。

　　该试验结果表明，厄达替尼二线治疗具有FGFR改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者显示出一致、持久的临床活性且安全性可管理。对于局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，厄达替尼仍然是一个重要的治疗选择，这些患者在之前的铂基化疗期间或之后进展，包括新辅助或辅助铂基化疗12个月内，以及有特定的FGFR改变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)治疗FGFR基因突变膀胱癌的研究数据

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