维奈托克（Venetoclax）又名维奈克拉、维奈妥拉，是全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维奈托克会选择性与BCL-2结合，促使癌细胞像正常细胞一样死亡。维奈托克由艾伯维和罗氏旗下基因泰克联合开发并商业化，美国版原研药为Venclexta,欧盟版原研药为Venclyxto,台湾版原研药为唯可来。2015年1月，维奈克拉获得美国FDA突破性药物和优先审评的地位。目前维奈托克已在全球80多个国家/地区上市，被批准用于治疗：成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)；小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)；成人急性髓系白血病(AML)。在国内，维奈托克已经被批准用于治疗急性髓系白血病。

　　AML患者服用维奈托克，为啥要联用去甲基化药物？

　　2020年12月03日，维奈托克在国内获批上市，与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人AML患者。那么，AML患者在服用维奈托克时，为什么要联用去甲基化药物（阿扎胞苷、地西他滨、阿糖胞苷）？AML患者单独服用维奈托克，比较容易发生耐药。出现耐药情况是因为BCL-2家族抗凋亡蛋白（如BCL-XL和MCL-1）的上调，进而让白血病细胞存活，尤其是存在FLT3-ITD或PTPN11突变的情况下。因此，AML患者服用维奈托克时，一般要与去甲基化药物联用。维奈托克和去甲基化药物的组合方式可以一起诱导细胞凋亡，一起激活AML细胞中的线粒体凋亡，降低MCL-1水平，从而介导对BCL-2抑制剂的耐药性。

　　AML患者每天服用400mg维奈托克合理吗？

　　按照说明书，维奈托克用于AML的服用剂量是从第一天的100mg,第二天的200mg,然后稳定到每天400mg.那么，服用情况稳定后，AML患者每天服用400mg维奈托克合理吗？经过多项研究表明，每天服用400mg维奈托克治疗AML,疗效最佳。与其他剂量相比较，AML患者每天服用400mg的总生存期、缓解率和缓解持续时间最佳，且可以耐受。肾功能、年龄、体重、种族对维奈托克的表观清除率影响不大，因此这些患者不用调整剂量，但有重度肝功能损害患者一般会建议降低50%的剂量。因为AML患者存在个体差异，具体如何服用维奈托克需要遵照血液科医生医嘱。

　　服用维奈托克缓解后，还需要继续服用吗？AML患者服用维奈托克，病情好转后，是否需要继续服用维奈托克？AML患者服用维奈托克获得缓解后，还是应该继续服用，直至出现白血病病情加重或者患者不耐受等情况。而且就算患者服用维奈托克达到完全缓解（CR），仍然可以通过继续治疗降低复发风险，延长患者的生存期。维奈托克的长期治疗模式会进一步优化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维那托克(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病的临床研究数据

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