拉罗替尼是由康涅狄格州斯坦福德的Loxo Oncology医药公司研制，曾在2016年被美国食品和药物管理局授予突破性药物资格。每日口服该药一次或两次，会干扰由获得性遗传缺陷引起的癌症生长开关，即原肌球蛋白受体激酶(TRK)融合蛋白，涉及到NTRK1、NTRK2和NTRK3基因。对于TRK阳性的患者来说，拉罗替尼可以说是一种神奇的药物。

　　拉罗替尼还是一种广谱的抗癌药物，曾经刊登在《新英格兰医学杂志》的研究表明该药是广谱型的，55名从4个月大的婴儿到76岁的老人，癌症类型包含：唾液腺、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌、结肠癌、肺癌、胃肠道癌、黑色素瘤和其他癌症，基因突变特点是TRK融合阳性。拉罗替尼这个药物可以达到四分之三的治疗应答，13%的患者病灶完全消失，也就是完全缓解，62%的病人则是部分缓解。

　　据悉TRK融合蛋白存在于多种癌症类型中，当然常见的癌症中这个TRK的融合突变并不常见，频率在0.2至3%之间。但万一赶上了呢？那么就不能不知道有拉罗替尼这种神奇的药物。在这里癌度推荐首次确诊的肿瘤患者一定要将组织样本做全面的基因检测，先找到基因突变，使用最珍贵的样本找到什么基因驱动的肿瘤发生。如果就做了几个基因，阴性报告是真的没有突变，还是测序技术或者样本有问题，都是说不清楚的，要知道肿瘤本身是基因突变导致的细胞恶性增殖，没有基因突变就不会发生什么癌症。

　　发布在柳叶刀肿瘤学的一项多中心开放标签的，1/2期临床数据，研究拉罗替尼用于治疗携带NTRK基因融合的儿科实体肿瘤的安全性与疗效。结果表明，约有高达93%的儿童患者出现治疗应答。这是一项1/2期临床研究，在美国的8个地点完成，入组的病人都是1月大小到21岁的婴儿、儿童和青少年。伴有局部转移或者中枢神经系统转移。这些患者被分为3个剂量组，这些儿童患者根据年龄和体重比两个参数，依照SimCyp模型根据成人的剂量来换算使用的剂量。

　　第一组，每天2次，每次100毫克的成人剂量。那么每个儿童根据年龄和体重比模型去换算每一个患者具体使用的剂量。第二组，每天2次，每次150毫克的成人剂量。那么每个儿童根据年龄和体重比模型去换算每一个患者具体使用的剂量。第三组，不管年龄如何，每天2次，每次剂量是100毫克/平方米，相当于成人II期临床最大剂量的173%。该研究招募了24位患者（其中17名患者携带TRK融合阳性），这些患者的平均年龄是4.5岁。

　　上面是该临床的试验结果，有14例对拉罗替尼的治疗产生了应答，而7例TRK融合基因突变阴性的病人对治疗都没有产生应答，这说明这个药物是只针对TRK融合阳性的。基因检测时，一定要找个靠谱的大公司使用组织样本，分析基因突变的情况。其中NTRK1和TMP3融合的两名患者出现了完全缓解，另外两名是部分缓解。NTRK3和ETV6融合的两名患者出现了完全缓解，有4名患者是部分缓解。

　　我们再看看看这些患者的肿瘤类型，TRK融合突变阳性的患者中，8例是婴儿纤维肉瘤，7例是其他软组织肉瘤，2例是乳头状甲状腺癌。15例TRK融合突变阳性的病人。根据肿瘤类型在治疗的应答情况下分类的。婴儿纤维肉瘤和软组织肉瘤都有完全缓解的情况，也有部分缓解的情况。即不管肿瘤类型如何，只要是TRK阳性，对治疗的应答情况都还是不错的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)治疗的TRK融合肿瘤患者有何疗效？

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