艾曲波帕由葛兰素史克公司研发,后来与瑞士诺华公司合作研发,是全世界第一款也是唯一一款获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。与现有的血小板减少症药品相比,艾曲波帕是可以口服的治疗再生障碍性贫血的药品,安全性高,受到患者好评,被誉为“治疗再生障碍性贫血的新星药”。2014年,艾曲波帕通过FDA批准用于治疗对免疫疗法没有充分相应的严重型再生障碍性贫血。
再生障碍性贫血(SAA)简称“再障”,是一组骨髓造血组织减少,造血功能受到影响,导致周围血全血细胞减少的综合病症。它的病因多数并不明确,可能与免疫、感染、毒物、药物、遗传等有关。再生障碍性贫血(SAA)可能缓慢出现,也可能突然发生。如果不能及时治疗加以控制,病人可能出现感染和出血,从而加重病情,危及患者生命。
1.艾曲波帕的治疗效果
一项名为EXTEND的临床研究实验,评估了艾曲波帕长期治疗的疗效和安全性。研究人员共纳入302位特发性慢性血小板减少性紫癜患者的血小板减少患者。研究结果显示,接受艾曲波帕治疗两个星期的患者,中位血小板计数增加到≥50×109/ L,并且中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上,同时,整体的出血率很低,在临床研究中患者出现的出血情况大多属于一级或者二级。有39%的患者能达到减少或者永久停止一种或者多种伴随性药物,并且还不需要救援治疗,治疗效果还能维持至少24星期。
2.艾曲波帕的三大功效
(1)艾曲波帕可以降低血小板输注:国内关于重组血小板生成素的II、III期多中心的临床试验表明:实体瘤患者经过化疗后,服用艾曲波帕可减少血小板输注比例、输注次数和输注量
(2)可以提升血小板最低值,缩短血小板减少的持续时间:艾曲波帕的第一二期试验显示,其药物组和安慰剂相比,艾曲波帕组有显著调高血小板最低值、缩短血小板减少持续时间的作用。
(3)减少化疗减量和延迟:在艾曲波帕一期临床试验结果表明,对接受吉西他滨治疗的实体瘤患者,艾曲波帕较之于安慰剂对照组,可减少出现化疗延迟和化疗剂量减少者的比例。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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