依维莫司（everolimus）是一种高效的、选择性的mTOR抑制剂，其不但可以通过抑制PI3K/AKT/mTOR 信号通路信号通路过度激活，从而控制细胞周期蛋白的合成，制肿瘤细胞的分裂增殖，诱导肿瘤细胞凋亡同时它们还能通过抑制由血管内皮生长因子诱导的血管内皮增殖，来阻止肿瘤新血管的生成，从而抑制 TSC-AML的生长。

　　依维莫司是目前国际上唯一通过的治疗TSC-RAML的mTOR抑制剂 , 鉴于肿瘤大小与出血风险之间的相关性，尤其对于高危患者，长期使用mTOR抑制剂可减少RAML肿瘤大小，减少继发其他并发症，保存功能性肾组织。

　　EXIST-2为一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心Ⅲ期临床试验，纳入118例至少1 RAML直径≥3 cm的TSC-RAML成年患者或散发性淋巴管肌瘤病合并RAML患者，按2∶1 比例随机分组，分为依维莫司治疗组和安慰剂组，以RAML缓解率（RAML总体积缩小50%以上）为主要研究终点。

　　核心期（中位治疗 时间8.7个月）的结果显示：依维莫司组RAML缓解率达42%，安慰剂组RAML缓解率为0% （P<0.001），依维莫司组RAML缓解的中位时间为2.9个月。开放期允许安慰剂组的患者接受依维莫司治疗，最终共有112例TSC-RAML患者接受依维莫司治疗，中位治疗时间46.9个月，RAML缓解率提高至58%。

　　治疗期间依维莫司组蛋白尿、血清肌酐升高、急慢性肾功能衰竭的发生率均明显低于安慰剂组，不良反应的发生率及严重程度均随着治疗时间的延长明显减少或降低，因为药物不良反应而停药的比例极低。

　　基于EXIST-2和中国的临床研究中的数据，美国食品药品管理局（Food and DrugAdministration,FDA）和中国国家食品药品监督管理总局（China Food and Drug Administration, CFDA）分别于2012年和2016年正式批准依维莫司治疗不需立即手术的TSC-RAML成人患者。依维莫司作为一种无创性的治疗方法，目前以作为治疗无症状的，进行性生长，最大直径>3cm的成年TSC-AML患者的一线治疗方案，其同时亦可明显改善患者颅内病变，面部血管纤维瘤及指（趾）甲纤维瘤等症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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