胃肠道间质瘤（Gastrointestinal Stromal Tumors, GIST）作为一类起源于胃肠倒间叶组织的肿瘤，近年来凭借其无特异临床表现，病程无固定、复发时间短等多个难以捉摸的特征而逐渐引起众多医学研究者们的关注。在递增式研究中，这种主要发病于中老年的无特异临床表现的新型质瘤疾病也开始慢慢进入民众视野。

　　据统计，胃肠道间质瘤占胃肠道恶性肿瘤的1～3%，估计年发病率约为10－20/100万，多发于中老年患者，40岁以下患者少见，男女发病率无明显差异。GIST大部分发生于胃（50～70%）和小肠（20～30%），结直肠约占10～20%，食道占0～6%，肠系膜、网膜及腹腔后罕见。胃肠道间质瘤病人20-30%是恶性的，第一次就诊时约有11～47%已有转移，转移主要在肝和腹腔。

　　危难情况下，各国开始着手胃肠道间质瘤主力药剂的研究制作。2020年01月09日，美国FDA宣布批准Blueprint Medicines公司开发的阿伐普替尼（avapritinib）上市治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。与以往一、二线疗法治疗药剂不同的是，阿伐普替尼作为I型抑制剂，主要以攻击靶向活性激酶作为主要抑制手段，从而致使所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。

　　在以往对患者进行的临床实验中表明，患者在阿伐普替尼后大多数无特殊情况或意外加速病情复发情况发生，伴随出现的不良事件报告也均稳定在一级或二级，大多患者的临床表现良好，抑制率高达86%以上。而在目前的临床观察上看，药剂公司对阿伐普替尼的研究正处于第三观察阶段，且其的适用范围也正逐步向相关病症如肥大细胞增多症（SM）的并式研究。

　　而对于患者而言，阿伐普替尼的出现无疑是患者们获得治愈希望的又一福音。无论是对诊断结果良恶性患者而言，多了一种新型药剂的问世也就意味着他们在与死神搏斗抗争的过程中又多了一分胜算；还是对于患病人群而言，一部分人的患病原因甚至可能追溯到相关基因变异而导致复发症的出现，而阿伐普替尼则正是通过对相关基因的一只作用而更加有效阻止病情的反复复发，这对患者而言也就意味着在治疗手段和治疗过程的有效性持续增加。由此可见，这多一份的选择，也就给予了患者多一分胜算与希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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