多发性硬化是发生在中枢神经系统（CentralNervous System,CNS）的一种慢性脱髓鞘自身免疫性疾病。此病易发生于年轻人群，具有复发率高，致残率高等特点。发病原因主要是自身免疫细胞破坏血脑屏障，从而使炎症介质进入并攻击中枢神经系统，其病理改变为免疫活性细胞浸润，分泌炎性细胞因子、神经纤维髓鞘脱失。特立氟胺/A771726是一种新型口服药物，是来氟米特（Leflunomide）的活性代谢物，通过抑制嘧啶的合成起到免疫调节剂的作用。

　　一项II期临床研究（NCT01487096）则首次研究并确证了特立氟胺的有效性与安全性。这项持续两年的研究发现，患者经特立氟胺7 mg与14 mg剂量治疗36周后，其孤立活动病灶数量分别下降了61.1%及61.3%，疾病的临床转归与核磁共振成像也提示患者预后有所改善。

　　上述临床试验的扩展研究则追踪了受试者最长8.5年的长期健康状态。在研究年限内特立氟胺表现出较好的安全性，无受试者出现严重机会性感染，亦无因感染而停药的案例发生。研究中观察到的常见不良反应为轻度感染、疲劳、感觉障碍与腹泻；受试者的恶性肿瘤发病率则与普通人群相当。II期临床研究NCT00489489与NCT00475865则分别证实，与单独使用IFN-β与醋酸格拉默相比，合用特立氟胺的联合疗法可获更高治疗收益，治疗组的ALT等肝功能指标可优于对照组。

　　数项III期临床试验显示，特立氟胺较对照组显著（P≤0.01）降低受试者的MS年复发率，总复发风险可降低22.3%~36.3%；药物尚可显著（P≤0.01）增加无复发患者比例、延缓（P≤0.002）新发/复发性患者钆T1造影剂增强核磁共振检查中的病灶出现时间。治疗同时可降低病灶体积增长速度67.4%（P=0.0003），延缓总病灶体积增加，并可减少69%联合孤立病灶出现的风险（P≤0.001）。与对照组相比，患者的残疾恶化风险尚可降低29.8%~31.5%（P≤0.03），残疾状况评分获得一定的改善（P<0.05），其复发事件的风险也有所下降（P<0.01）。

　　一项TESMO亚组分析结果显示，以年龄、性别、疾病状态、MS亚型、MRI特征、总病灶体积及既往的疾病修饰治疗（disease-modifyingtherapy, DMT）史等依据分组的受试者均可在特立氟胺最长48周的治疗中获得一定的病理指标改善。

　　2013年开始的一项IV期临床试验则在全球范围内调查了MS患者（N=1,000）在48周的特立氟胺疗程后的药物治疗满意度（TSQMv1.4问卷形式）、药物安全性与其他优势。结果显示，特立氟胺治疗48周后，患者在TSQM问卷中给出的总体满意度得分相对较高（68.2分），有效性等其他治疗满意度评分同样较高（66.3~90.4分）；由先前接受其他DMT、后续转换至本试验治疗的患者（switcher）给出的满意度评分则较基线水平显著上升。在采用MusiQoL量表进行的生活质量评估中，特立氟胺治疗48周后量表中多项评分均有显著改善（P≤0.0001），有98.2%的患者报告了大于80%的治疗依从度。临床试验中观察到的药物不良反应事件与前期其他相关临床研究一致。

　　在各项临床试验中，特立氟胺在多数患者中表现出了较好的治疗效果，各项疾病及健康指标均有改善，疾病进程得到较好控制。真实临床应用中，患者对特立氟胺也保持了较高满意度，由其他疗法转换至特立氟胺的患者治疗满意度也有显著提高；高满意度尚可提升患者依从性，达到长期治疗并改善预后的效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：特立氟胺/奥巴捷(AUBAGIO)治疗多发性硬化在多项试验中都显现出良好效益？

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