为了探讨艾曲泊帕联合免疫抑制治疗（IST）儿童重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效和临床意义。回顾性分析初诊为SAA的63例患儿的临床资料，均为无同胞全合供者，按照治疗方案不同分为观察组和对照组，观察组31例接受IST联合艾曲泊帕治疗；对照组32例接受IST治疗。采用χ2检验比较2组患儿感染、显著出血的发生率及治疗3个月、6个月、12个月的总缓解（OR）率、完全缓解（CR）率；采用t检验比较2组患儿粒细胞集落刺激因子应用量、红细胞平均输注量、血小板平均输注量；2组生存率和生存分析采用Kaplan-Meier法，应用Log-rank检验比较2组患儿2年总生存（OS）率及无失败生存（FFS）率。

　　观察组3个月、6个月的OR率分别为61.29%（19/31例）、80.64%（25/31例），均高于对照组的37.50%（12/32例）、59.38%（19/32例），差异均有统计学意义（χ2=45.27、43.81，均 P<0.05）；观察组3个月、6个月CR率分别为32.26%（10/31例）、45.16%（14/31例），均高于对照组的15.62%（5/32例）、28.13%（9/32例），差异均有统计学意义（χ2=47.02、48.35，均 P<0.05）；观察组12个月的OR率为83.87%（26/31例）、CR率为64.52%（20/31例），与对照组12个月的OR率 81.25%（26/32例）、CR率59.38%（19/32例）比较，差异均无统计学意义（均 P>0.05）。观察组患儿治疗6个月内粒细胞集落刺激因子的应用总量、红细胞和血小板平均输注量均明显少于对照组［（13.58±4.28）支比（23.24±6.68）支、（5.48±1.67） U比（10.58±3.67） U、（4.15±2.47）袋比（9.15±3.87）袋］，差异均有统计学意义（t=2.591、2.040、2.744，均 P<0.05）；观察组患儿感染率、显著出血率较对照组均明显减低（16.13%比43.75%、16.13%比37.50%），差异均有统计学意义（χ2=47.12、44.52，均 P<0.05）；观察组与对照组的2年OS率分别为93.55%（29/31例）、87.50%(28/32），差异无统计学意义（P=0.407 3）；观察组与对照组2年FFS率分别为87.10%、78.13%，差异无统计学意义（P=0.326 6）。

　　对于无同胞全相合供者的SAA患儿，IST联合艾曲泊帕治疗可明显提高SAA患儿的早期治疗反应率，并能减少红细胞、血小板输注量，降低感染、出血的发生率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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