普纳替尼是一种靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂，而BCR-ABL1是一种异常的酪氨酸激酶，在CML和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病上表达。更新后的药物说明包括一种基于疗效的优化给药方案，也就是：初始剂量为每日45mg,当BCR-ABL1下降到1%及以下时，剂量减少到15mg.这种给药方案旨在保证疗效的同时降低副作用风险，包括动脉闭塞事件。
FDA批准普纳替尼对CML群体是一个重要里程碑。尽管慢性期的CML通常是可控，但是许多患者长期结果仍较差，在治疗时更早用上第三代酪氨酸激酶抑制剂，可以从中获益。
新药的获批是基于包括2期OPTIC试验在内的试验相关数据。OPTIC试验纳入的患者包括对既往激酶抑制剂高度耐药的慢性期CML患者，绝大多数患者（65%）在既往治疗后没有达到血液学完全缓解。在治疗第12个月时，88名应用这种基于治疗反应的给药方案的患者中，有42%的患者达到了试验的主要终点，也就是BCR-ABL1下降到1%及以下。在中位随访28.5个月的时候，73%的患者仍维持着这种疗效。
这些患者中，13%的患者出现了不良反应，其中7%的患者出现的是3级及以上不良反应。如果有不受控制的高血压或糖尿病等风险因素，应给与对应治疗，对有临床重大、不受控制的心血管病病史的患者进行治疗时应谨慎。CML治疗起来可能会很困难，尤其是当患者对2种或以上激酶抑制剂耐药或不耐受。此次获批使得医生可以考虑在慢性期CML患者中更早地使用普纳替尼，有望带来更大的益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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