阿泊替尼(Ayvakit/avapritinib)已于2020年1月获美国FDA未附加条件的完全(full approval)批准该药上市，是一款上市的GIST精准靶向药物。2020年4月23日，基石药业宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理阿泊替尼用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者在国内的上市申请，并已经受理。

　　胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见肿瘤，每年中国约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断患者。约90％GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关，85％以上的GIST属于KIT基因突变激活，5％为PDGFRA 基因突变。其中PDGFRA 外显子18突变约占1.2%-12.8%。这类患者对现有大中华区已批准的TKI药物均不敏感。

　　VOYAGER研究是一项比较阿泊替尼与瑞戈非尼治疗局部晚期不可切除或转移性GIST的国际、多中心、开放性、随机、3期研究。主要疗效终点指标为PFS.入组人群为接受伊马替尼和1或2种其他TKI治疗的GIST患者，包括用于辅助治疗的TKI.VOYAGER三期研究公布的主要结果显示：接受 阿泊替尼治疗的患者的中位PFS为4.2个月，接受瑞戈非尼治疗的患者中位PFS为5.6个月。阿泊替尼治疗组较瑞戈非尼治疗组的中位PFS的差异不具有统计学意义。因此，从此研究可以得出阿泊替尼与瑞戈非尼治疗三线或四线的患者，疗效相似。目前，针对四线治疗的GIST患者没有获批的有效治疗方案， 此研究与NAVIGTOR研究结果一致，证明avapritinib 针对于四线的GIST 患者的治疗有效。 

　　此研究公布的其它结果显示，阿泊替尼和瑞戈非尼治疗组的ORR分别为17%和7%。一小部分受试GIST患者携带PDGFRA外显子18突变，这部分患者数据与NAVIGTOR研究的结果一致。由此可见，分线治疗的患者疗效仍然不令人满意。即使阿泊替尼avapritinib 可以在ORR 上比对照组增长10%， 为部分患者带来减瘤的获益，但对这类患者的治疗仍需更多探索， 例如针对继发KIT外显子17 和18 突变患者受益情况的分析。据了解，此研究的数据还在进一步分析中，希望阿泊替尼avapritinib这一强效，高选择的精准靶向KIT或PDGFRA基因突变的抑制剂可以为患者带来更多获益。 如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿泊替尼(AYVAKIT/AVAPRITINIB)治疗胃肠道间质瘤的总缓解率如何？

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