艾伏尼布（Ivosidenib）是一款同类首创的、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂。2018年7月获得FDA批准上市，成为全球一个获得FDA批准治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）药物。FDA 还分别在 2018 年和 2019 年向此药授予了用于急性髓细胞性白血病和胆管癌的孤儿药称号及突破性疗法。

　　ClarIDHy研究是一项针对既往治疗IDH1突变胆管癌的全球III期随机双盲试验，IDH1突变发生在~20% 的肝内胆管癌中，导致肿瘤代谢物 D-2-羟基戊二酸的产生，从而促进肿瘤发生。对于晚期胆管癌患者，可用的化疗方案非常有限。目前还没有针对IDH1突变胆管癌的系统疗法获得批准。2021年5月，FDA已受理艾伏尼布（Ivosidenib）的补充新药申请（sNDA）。ClarIDHy研究是第一个也是唯一一个用于既往治疗IDH1突变胆管癌的三期临床随机试验。

　　截至2020年5月31日，共有187名患者被随机分组，其中126名患者在艾伏尼布（Ivosidenib）组，61名患者在安慰剂组。43例随机接受安慰剂治疗的患者（70.5%）在影像学疾病进展和揭盲后交叉使用开放标签的艾伏尼布（Ivosidenib）治疗。

　　数据显示该研究达到了主要终点，与安慰剂组，艾伏尼布（Ivosidenib）组在无进展生存期（PFS）方面有统计学意义的显著改善（中位PFS:2.7个月  vs 1.4个月；HR=0.37；95%CI:0.25-0.54；p＜0.0001）。艾伏尼布（Ivosidenib）治疗组在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%，而安慰剂组中，全部患者6个月后疾病进展或死亡。

　　在次要终点OS方面，艾伏尼布（Ivosidenib） 的中位总生存期 (mOS) 为 10.3 个月，安慰剂组为 7.5 个月。患者针对艾伏尼布（Ivosidenib）具有良好的耐受性，与安慰剂相比在中位无进展生存期上有显著的优势，证明了对晚期患者的临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/艾伏尼布(TIBSOVO)联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病的耐受性良好

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