中国是肝病大国,其中HBV和HCV感染者分别有9000万和1000万,与此同时,还有约1.73-3.38亿非酒精性脂肪性肝病患者和至少6200万酒精性肝病患者,其中多达700万人患有肝硬化。另据报道有高达 78% 的肝硬化患者伴随不同程度的血小板减少,由此可见,慢性肝病相关血小板减少症患者数量庞大。事实上,血小板减少的程度与肝病的严重程度相关,肝病越重,血小板减少的程度也越重。慢性肝病患者如果合并血小板减少症,侵入性操作或手术相关出血风险将会显著增高,因此,在需要进行手术或其它有创检查时,慢性肝病相关血小板减少症患者对在短时间内快速提升血小板数量的需求尤为迫切。
血小板是凝血功能相关的指标。研究发现,血小板和自身免疫状况也是有关的,血小板的降低也会影响机体的免疫功能。所以它的减少越多,肝细胞癌的发生率就越高,但是二者之间也不是直接相关的关系。由此可知,慢性肝病患者发生血小板减少的机制比较复杂,是多因素共同作用的结果。其中,血小板生成素(TPO)是唯一全程参与血小板生成的关键调控因子,占正常生理状态下血小板生成的 85% 以上。
2020年4月,阿伐曲泊帕正式获批用于治疗择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,成为国内首个获批用于慢性肝病相关血小板减少症的治疗药物。目前,阿伐曲泊帕是国内唯一获得肝病相关指南推荐的升血小板药物,有望为更多中国患者提供更好的治疗方案。
阿伐曲泊帕的特点
与传统促血小板生成类药物相比,新一代 TPO 受体激动剂苏可欣(通用名:马来酸阿伐曲泊帕片)具有如下特点:
1)小分子非肽类制剂,与内源性 TPO 之间没有序列同源性和免疫原性,不会产生中和性抗体和交叉反应,从而不会导致血小板减少;
2)与体内 TPO 协同作用,具有潜在的叠加升血小板效应,能够提升血小板并且更持久地维持在安全水平,潜在血栓风险较低;
3)采用口服方式给药,与注射类药物相比更加方便快捷,且不受饮食限制。
早在2018年5月,阿伐曲泊帕适用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者,获美国FDA批准上市。阿伐曲泊帕是新一代血小板生成素(TPO)受体激动剂,它采用口服的给药方式,并且具有两个优势,第一是不受食物影响,随时想起来就可以吃。第二是它对肝脏影响小,所以肝功能不好的血小板减少症病人也可以吃。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:新型血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕(DOPTELET)的作用机制和药物特点