阿维普替尼（Ayvakit）是蓝图药物（Blueprint Medicines）公司研发的一种口服、高选择性的KIT和PDGFRA抑制剂，是一种旨在靶向活性激酶构象的1型抑制剂，同时可靶向疾病中一些未知的基因组驱动子，此前获得了FDA批准用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤。

　　1期EXPLORER试验（NCT02561988）和2期PATHFINDER试验（NCT03580655）的疗效数据表明，阿维普替尼在晚期全身性肥大细胞增多症患者中诱导了较好的缓解，基于此，FDA批准了阿维普替尼用于治疗此类患者。试验的纳入标准为：血清类胰蛋白酶≥20 ng/mL、ECOG体能状态评分为0-3；排除标准为：既往接受过阿维普替尼治疗、研究开始前的14天内接受过细胞减量治疗、存在颅内出血史、血小板计数低于50,000/μL.

　　1期试验的主要终点是2期推荐剂量、最大耐受剂量、不良事件以及严重不良事件的发生率；次要终点包括总缓解率、最大血药浓度、肝脏以及脾脏尺寸变化等。2期试验的主要终点是客观缓解率，次要终点包括显效时间、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期等。在1期试验中，患者口服阿维普替尼，剂量包括200 mg、100 mg、50 mg和25 mg,每日一次，28天为一个周期；最终，研究人员将200 mg确定为2期推荐剂量。

　　在两项试验共53例疗效可评价的患者中，客观缓解率为57%（95%CI,42%-70%），其中，完全缓解率和部分缓解率均为28%；中位显效时间为2.1个月，中位缓解持续时间为38.3个月（95%CI,19-无法估计）。安全性良好，在试验中未观察到新的安全性信号。与阿维普替尼相关的常见不良事件包括水肿、腹泻、恶心和疲乏/乏力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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