2020年7月4日，阿伐曲泊帕（Avatrombopag）在中国上市。阿伐曲泊帕是新一代口服小分子 TPO-RA.美国食品和药物管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕用于治疗慢性肝病（CLD）导致的血小板减少症[2]。与输注血小板不同的是，阿伐曲泊帕在增加血小板计数方面可以预测，可作为血小板输注的替代治疗；可用于择期行诊断性操作或者手术的CDL相关血小板减少症的成年患者治疗。此次阿伐曲泊帕在国内市场的上市，为我国CLD相关血小板减少症患者提供了 “强效持久、安全便捷”的全球领先诊疗新方案，填补了我国CLD相关血小板减少症治疗领域的用药空白。
2018年7月21日，诺华（Novartis）宣布，艾曲波帕（Eltrombopag）——首个也是唯一获批的非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）在中国上市，其适应症是经皮质类固醇、免疫球蛋白等一线治疗收益较低或脾切除术后的慢性原发免疫性血小板减少症(ITP)。艾曲波帕（Eltrombopag）作为第一代TPO-RA,被2019版ASH指南推荐为ITP二线治疗的优选方案。其不仅可以快速提升血小板数量，而且采用便捷的口服方式。既往升血小板药物以注射方式为主，艾曲波帕的上市颠覆了传统给药途径，其口服给药方式极大地提高了患者的用药依从性，并开创了患者舒适治疗新纪元。
艾曲波帕目前已广泛应用于各种血小板减少患者以及再生障碍性贫血的治疗，均取得不错的疗效。但艾曲波帕在临床的应用中疗效局限，停药困难，并且具有肝毒性，导致胆红素升高。与艾曲波帕相比，阿伐曲泊帕优势明显。
其一，由于阿伐曲泊帕使用者的肝功能在实验室检测数值上没有出现具有临床意义的改变，故而患者在用药过程中不需要定期检测肝脏功能。阿伐曲泊帕可用于择期行诊断性操作或手术的成人CLD相关血小板减少症和ITP患者，其安全、有效地增加血小板计数，且耐受性良好。CLD相关血小板减少症一直以来缺乏有效的治疗药物，血小板输注是其临床标准治疗选择，阿伐曲泊帕为此类患者提供了新的治疗选择，避免了血小板输注面临的潜在风险，并可缓解血液制品供应紧缺问题。
其二，在刺激受试者血小板产生方面，每日 20mg 剂量的阿伐曲泊帕产生的血小板峰值比每日 75 mg 剂量的艾曲波帕高 3~5倍。1 项Ⅲ期临床试验显示， 阿伐曲泊帕治疗组的血小板反应（外周血小板数≥ 50×109/L）累计周数优于安慰剂治疗组，且血小板反应迅速，治疗8 d, 阿伐曲泊帕治疗组的血小板反应率可达 65.5%。
在安全性方面，阿伐曲泊帕较艾曲波帕耐受性良好，未发生血栓栓塞事件不良反应常见于头痛、挫伤等。此外阿伐曲泊帕每日1次口服给药，与输注血小板与皮下注射rhTPO 相比，患者更易接受，依从性较好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿凡泊帕(DOPTELET)治疗血小板减少症稳定且持久
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