2020年6月16日，美国美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大gemtuzumab ozogamicin(MYLOTARG, Wyeth Pharmaceuticals LLC,吉妥珠单抗)的适用范围，准许其用于1个月以上新发CD33阳性急性髓系白血病（AML）的的儿童患者。

　　Gemtuzumab ozogamicin （吉妥珠单抗MYLOTARG）已于2017年9月1日获批治疗新发或复发难治的CD33阳性AML成人及2岁及以上儿童患者。该药物也是首款包括儿童AML适应证的药物。作为一种抗体药物偶联物（ADC），吉妥珠单抗含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，存在于90%的AML患者中。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，可被癌细胞吸收，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

　　此次适应证范围的扩大获批是来源于临床研究AAML0531（NCT00372593），基于儿童人群的疗效性和安全性的数据支持。这项多中心随机研究对象为1063例（0~29岁）新发AML的患者。患者被随机分配至单独5疗程化疗组或联合吉妥珠单抗（3 mg / m 2）治疗组（在诱导1阶段第6天给药和在强化2阶段第7天给药）。

　　主要疗效判定指标是无事件生存期（EFS），即从参与试验之日起直至因任何原因导致的治疗失败、复发或死亡。EFS风险比为0.84（95％CI:0.71~0.99）。吉妥珠单抗联合化疗组在5年内无诱导失败、复发或死亡的患者的比例为48％（95％CI:43％~52％），而单纯化疗组中该比例为40％（95％CI:36％~45）。两组治疗在OS方面并无差异。

　　联合吉妥珠单抗治疗的患者（超过5％）在诱导1和强化2阶段中发生的最常见≥3级不良反应包括感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。

　　AML是儿童常见的血液系统恶性肿瘤，起源于造血干细胞，异质性较高。儿童AML的诊疗水平在近几十年有了很大提高，但常规化疗方案在治疗过程中产生的合并症发生率和疾病死亡率较高，故此该领域存在着未满足医疗需求。此次吉妥珠单抗适应范围扩大获批，为广大低龄AML儿童患者增加了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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