单臂多中心I/II期LIBRETTO-001试验对Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)进行了评估，这是针对RET驱动型癌症患者规模最大的一项临床试验(N=702)。这项开放标签试验在12个国家的65个中心进行，患者连续28天口服 Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)(胶囊或液体制剂)，直到疾病进展、死亡、不可接受的毒性反应或撤回同意。

　　参与试验第1阶段剂量递增部分的患者接受Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)，剂量范围为20mg,每日1次至240mg,每日2次。在至少一个治疗周期后，允许患者剂量增加到研究者确定的安全剂量。所有参与第2阶段试验的患者均接受推荐剂量的160毫克，每天两次。主要终点是客观反应(完全或部分反应)，由放射科医生独立评审委员会根据实体瘤反应评价标准(RECIST)1.1版确定。次要终点包括客观颅内反应、无进展生存率，反应的持续时间和安全性。所有反应都需要在第一次评估显示反应后至少4周进行第二次连续放射学评估来确认。

　　结果显示：研究者在12岁及以上的RET融合阳性甲状腺癌儿童和成年患者中，评估了Retevmo塞尔帕替尼(Selpercatinib)的疗效。该试验纳入了19名放射性碘难治患者(如果合适的话)，他们之前接受过另一种全身治疗，8名放射性碘难治患者没有接受任何额外治疗。19名接受过治疗的患者的ORR为79%(95%CI:54%，94%);87%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。对8例接受放射性碘治疗且无其他后续治疗的患者进行疗效评估，所有8名患者均有反应，总缓解率达100%(95%CI:63%，100%)，75%的患者反应持续6个月或更长时间。

　　另外，在12岁及以上的RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者中，试验纳入了既往接受过卡博扎尼、凡德他尼或两者治疗的患者，以及未接受这些药物治疗的患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69%(95%CI:55%，81%);76%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。对88例既往未接受MTC治疗的患者进行疗效评估。这些患者的ORR为73%(95%CI:62%，82%);61%的应答患者的应答持续6个月或更长时间。

　　安全性方面，塞尔帕替尼最常见的不良反应，包括实验室异常，(≥25%)是天冬氨酸转氨酶升高、丙氨酸转氨酶升高、血糖升高、白细胞减少、白蛋白减少、钙减少、口干、腹泻、肌酐升高、碱性磷酸酶升高、高血压、疲劳、水肿，血小板减少，总胆固醇增加，皮疹，钠减少，便秘。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞尔帕替尼/赛普替尼(SELPERCATINIB)治疗多类癌症的临床疗效怎样？

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