Retevmo(Selpercatinib塞尔帕替尼)是一种强效、口服、高度选择性、转染期间重排（RET）激酶抑制剂，用于治疗RET异常的癌症患者。RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。Retevmo/塞尔帕替尼旨在抑制天然的RET信号转导以及预期的获得性耐药机制，开发用于治疗肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。

　　LIBRETTO-001研究是评估一种RET抑制剂治疗存在RET改变癌症患者的最大规模临床研究，入组患者包括先前没有接受过治疗（初治）以及接受过多种疗法的各类晚期实体瘤患者，包括RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）、RET突变的甲状腺髓样癌（MTC）、RET融合阳性的甲状腺癌、其他一些RET改变的晚期实体瘤。

　　在1/2期LIBRETTO-001试验中，截至2020年9月19日的疗效截止日期，共有32例患有12种独特RET融合阳性晚期癌症类型的成年患者被纳入研究，随访至2021年3月19日。治疗的癌症类型包括胰腺癌、结肠癌、乳腺癌、涎腺癌、肉瘤、类癌、直肠神经内分泌癌、小肠癌、黄色肉芽肿、卵巢癌、肺癌肉瘤和不明原发癌。在32例患者中，62.5%的患者患有胃肠道肿瘤（定义为胰腺[n=9]、结肠[n=9]、小肠[n=1]、直肠神经内分泌[n=1]）。在所有32例患者中，确认的客观缓解率（ORR）为47%（95%CI:26-65%）。在9种独特的RET融合阳性的晚期癌症类型中观察到确认的缓解。中位随访13个月。未达到中位缓解持续时间（DoR）。在病情缓解的患者中，有73%（11/15）维持缓解。

　　该队列患者的安全性与已知的塞尔帕替尼安全性相一致。在这一队列中，任何级别（≥20%）最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）包括天冬氨酸转氨酶（AST）/丙氨酸转氨酶（ALT）升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该队列中没有患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。

　　基于该研究中肺癌队列和甲状腺癌队列数据，塞尔帕替尼于2020年5月获得美国FDA加速批准，用于治疗肿瘤在特定基因（转染期间重排基因，RET基因）存在基因改变（突变或融合）的3种类型肿瘤患者：非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、其他类型的甲状腺癌。在欧盟，selpercatinib于2021年2月获得批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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