COGAAML1031研究了在标准化疗中添加索拉非尼（一种多激酶酪氨酸激酶抑制剂）以及在高等位基因比率(HAR)FLT3/ITD(AR>0.4)突变导致小儿急性髓性白血病(AML)预后不良。人群中作为单药维持治疗的可行性和有效性。
患者在三个队列中接受治疗。最初的安全阶段定义了从诱导2开始的索拉非尼的最大耐受剂量。队列2和3在诱导和单药维持中添加了索拉非尼。临床结果分析仅限于2/3队列中的n=72名患者，并与n=76名HARFLT3/ITD+AML患者进行比较，这些患者接受了相同的化疗但没有索拉非尼。在一部分患者中测量了索拉非尼的药代动力学和血浆抑制活性。
索拉非尼的最大耐受剂量为200mg/m2每天一次；剂量限制性毒性包括皮疹（n=2；1个3级和1个2级）、2级手足综合征和3级发热。药代动力学/血浆抑制活性数据表明，测得的血浆浓度足以抑制磷酸化的FLT3.尽管在第2组和第3组中使用索拉非尼的结果更好，但使用索拉非尼治疗的患者也比对照组更频繁地接受造血干细胞移植。考虑到造血干细胞移植和有利的同时发生突变的多变量分析证实了索拉非尼的益处。具体来说，在HARFLT3中，事件的风险大约高出两倍未接受索拉非尼治疗的/ITD+患者（进入研究后的无事件生存期：风险比[HR]2.37，95%CI,1.45至3.88，P<.001，完全缓解后的无病生存期：HR2.28，95%CI,1.08至4.82，P=.032，完全缓解后的复发风险：HR3.03，95%CI1.31至7.04，P=.010）。
索拉非尼可以安全地添加到传统的AML化疗中，并可能改善儿科HARFLT3/ITD+AML的结果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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