2011年8月，美国FDA批准维罗非尼用于治疗BRAF V600E突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者（不用于治疗野生型BRAF黑色素瘤患者）。2017年3月，维罗非尼在中国上市，用于治疗BRAF突变的晚期恶性黑色素瘤患者。2017年11月，美国FDA批准维罗非尼用于治疗罹患罕见非朗格汉斯细胞组织细胞增生症（亦称脂质肉芽肿病，ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准的针对ECD的疗法。

　　Trial 1是一项国际性的、开放标签的随机对照试验，试验对象是675名未经治疗的BRAF V600E突变阳性不能切除或转移性黑色素瘤患者，患者随机分组，一组每次口服维罗非尼960 mg,每日2次(n=337)，另一组每3周的第1天静脉注射达卡巴嗪1000 mg/m2 (n=338)。

　　患者按发病阶段、乳酸脱氢酶（LDH）、ECOG表现状态和地理区域随机分层。治疗持续到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应，和/或患者同意退出。本试验的主要疗效评价指标为总生存期（OS）和研究人员评估的无进展生存（PFS）。其他疗效指标为客观反应率（ORR）。患者的人群特征为：男性居多(56%)，白人居多(99%)，中位年龄54岁（24%为65岁以上），ECOG评分均为0或1，以转移性疾病为主(95%)。

　　试验结果表明，两组患者（维罗非尼 VS 化疗组）的中位OS为13.6个月 VS 10.3个月，中位PFS为5.3个月 VS 1.6个月。

　　Trial 2是一项单臂、多中心、多国试验，试验对象是132例BRAF V600E突变阳性转移性黑色素瘤患者且曾接受过至少一次全身治疗。患者每次口服维罗非尼960mg,每日两次。

　　患者的人群特征为：平均年龄为52岁，19%的患者年龄大于65岁。大部分患者为男性(61%)和白人(99%)。49%的患者先前接受过两次治疗。平均随访时间为6.87个月。本次试验主要观察指标为客观反应率（ORR）和持续反应时间（DOR）。

　　试验结果表明，患者的ORR为52%，CR为2.3%，PR为50%，平均反应时间为1.4个月，75%的反应发生在治疗的1.6个月，中位DOR为6.5个月。

　　维罗非尼组最常见的不良反应有：关节痛（53%）、脱发（45%）、疲劳（38%）、皮疹（37%）、恶心（35%）、光敏反应（33%）、腹泻（28%）、皮肤角化病（24%）、皮肤鳞状细胞癌（24%）、皮肤瘙痒（23%）、头痛（23%）、皮肤乳头状瘤（21%）、皮肤干燥（19%）、发热（19%）、肢体疼痛（18%）、呕吐（18%）、食欲下降（18%）、周围水肿（17%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫非尼/维罗非尼(VEMURAFENIB)是复发难治毛细胞白血病患者的新疗法？

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